Viele Arzneimittel, die bei Kindern eingesetzt werden, sind nicht ausreichend an Kindern geprüft und deshalb auch nicht für Kinder zugelassen. Daher ist die geeignete - das heißt die zugleich wirksame und sichere Dosierung - nicht bekannt. Zusätzlich fehlt es häufig an für Kinder geeigneten Darreichungsformen. Dennoch sind Kinder- und Jugendmediziner häufig darauf angewiesen, Arzneimittel, die eigentlich nur an Erwachsenen ausreichend geprüft wurden, auch bei Kindern anzuwenden. Seit 2007 ist die sogenannte "Kinderverordnung" mit dem Ziel die Arzneimittelsicherheit bei Kindern und Jugendlichen zu verbessern in Kraft.
Das BfArM ist maßgeblich an dieser wichtigen Aufgabe beteiligt und engagiert sich zu diesem Zweck auf nationaler und internationaler Ebene in verschiedenen Gremien.
Die Verordnung (EG) Nr. 1901/2006 mit unmittelbarer rechtlicher Verbindlichkeit für alle EU-Mitgliedsstaaten hat gravierende Auswirkungen auf die Entwicklung und Zulassung von Arzneimitteln. Ausgangspunkt für die Erarbeitung dieser Verordnung war die Tatsache, dass derzeit mehr als 50% der bei Kindern eingesetzten Arzneimittel nicht an Kindern geprüft und für Kinder zugelassen sind. Ziel ist es daher, die Entwicklung von Kinderarzneimitteln zu fördern ohne jedoch die Zulassung neuer Arzneimittel für Erwachsene zu verzögern.
Dieses soll erreicht werden, in dem - mit der Ausnahme von Generika, Arzneimitteln mit mindestens 10 jähriger allgemeiner medizinischer Verwendung in der EU ("Well Established Use"), Homöopathika und traditionellen pflanzlichen Arzneimitteln sowie vergleichbaren biologischen Arzneimittel (biosimilars) – ab dem 26. Juli 2008 für jedes neu zuzulassende Arzneimittel ein pädiatrisches Prüfkonzept bei Einreichung der Zulassungsunterlagen vorgelegt werden muss, in dem das geplante Entwicklungsprogramm für eine Anwendung an Kindern beschrieben wird. Eine Ausnahme von dieser Verpflichtung kann nur durch den Pädiatrieausschuss in Form einer Freistellung erfolgen.
Dieses pädiatrische Prüfkonzept (paediatric investigation plan, PIP) muss vom bei der EMA eingerichteten wissenschaftlichen Ausschuss, dem Pädiatrieausschuss (PDCO), genehmigt werden und ist integraler Bestandteil der Zulassungsunterlagen für jedes neue Arzneimittel unabhängig vom Zulassungsverfahren (national, zentral). Basierend auf gesetzlich definierten Vorgaben kann eine Zurückstellung oder eine Freistellung von der Pflicht zur Vorlage eines pädiatrischen Prüfkonzeptes beim PDCO beantragt werden. In Konsequenz wird ein Zulassungsantrag, der weder eine vom PDCO genehmigtes Prüfkonzept noch eine genehmigte Zurück- oder Freistellung enthält, von den zuständigen Behörden bei Antragstellung für die Zulassung des Arzneimittels als unvollständig zurückgewiesen werden. Als Ausgleich für diese neuen zukünftigen Anforderungen werden den pharmazeutischen Unternehmern Anreize und Bonusse in Form von verlängerten oder neuen Schutzfristen gewährt.
Die Genehmigung für die pädiatrische Verwendung (Paediatric use marketing authorisation (PUMA)) ist eine neue Form der Arzneimittelzulassung. Diese besondere, zusätzliche Genehmigung kann für jedes Arzneimittel erteilt werden, welches bereits für Erwachsene zugelassen ist, und für das eine weitere Zulassung ausschließlich für die Verwendung in der pädiatrischen Bevölkerung beantragt wird. Diese Genehmigung muss nicht alle pädiatrischen Altersgruppen umfassen sondern kann gezielt auf die Entwicklung einer spezifischen Darreichungsform konzentrieren.
Diese Genehmigung kann für alle pädiatrischen Indikationen in allen oder bestimmten Altersgruppen und für die Entwicklung kindgerechter Darreichungsformen erteilt werden. Die Entwicklung für die Anwendung bei Kindern muss dem durch den Pädiatrieausschuss gebilligten pädiatrischen Prüfkonzept folgen.
Entsprechend der Verordnung wurde der Pädiatrieausschuss zum 26. Juli 2007 durch die EMA eingerichtet, die auch die Sekretariatsfunktion für diesen Ausschuss übernehmen wird.
Der Ausschuss löste die Paediatric Working Party (PEG), eine bei der EMA eingerichtete Gruppe von Experten, ab die sich seit ihrer Etablierung im September 2001 unter anderem mit der Erarbeitung von Leitlinien und Empfehlungen im Kontext der Entwicklung von Kinderarzneimitteln befasste, in denen indikationsbezogen die Notwendigkeit weiterer Studien bzw. Entwicklungsmaßnahmen für Kinderarzneimitteln identifiziert wurden.
Entsprechend der Verordnung wurde der Pädiatrieausschuss zum 26. Juli 2007 durch die EMA eingerichtet, die auch die Sekretariatsfunktion für diesen Ausschuss übernehmen wird.
In Deutschland ist zusätzlich durch das 14. Änderungsgesetz zum Arzneimittelgesetz die Einrichtung einer Kommission für Arzneimittel für Kinder und Jugendliche festgelegt worden. Diese Kommission ist durch die zuständigen Zulassungsbehörden bei der Entscheidung über jeden Zulassungsantrag zu beteiligen, der auch die Anwendung des Arzneimittels bei Kindern oder Jugendlichen vorsieht. Am 14. Dezember 2006 fand die konstituierende Sitzung dieser neuen Kommission statt.
Artikel 7 der Kinderarzneimittelverordnung (EG) Nr. 1901/2006 mit Stichtag 26. Juli 2008
Neue Belegpflicht für Zulassungsanträge nach Artikel 7 der Kinderarzneimittelverordnung
Artikel 8 der Kinderarzneimittelverordnung (EG) Nr. 1901/2006 mit Stichtag 26. Januar 2009
Neue Belegpflicht für Änderungsanzeigen und Zulassungserweiterungen/ Variation- und Line Extension - Anträge nach Artikel 8 der Kinderarzneimittelverordnung
Artikel 30 der Kinderarzneimittelverordnung (EG) Nr. 1901/2006 mit Stichtag 26. Juli 2007
Paediatric use marketing authorisation“ (PUMA) - Genehmigung für die pädiatrische Verwendung.