Aktuell laufende und bestätigte Arzneimittel-Härtefallprogramme
| Arzneimittel (Wirkstoff) | Medizinische Indikation / Patientengruppe (Hinweis: Die Voraussetzungen gemäß § 2 Abs. 1 AMHV müssen erfüllt sein) | Datum des Zugangs der bestätigten Anzeige | Laufzeit des Härtefall- programms | Verantwortliche Person (Firma) |
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| Wirkstoff: Treprostinil-Palmitil | Programm zur Anwendung von Treprostinil-Palmitil-Inhalationspulver zur Behandlung von Patienten mit pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH) | 13.02.2025 | 13.02.2026 | Verantwortliche Person: EU Representative: |
| Wirkstoff: Pritelivir 100 mg Tabletten | Treatment of acyclovir-resistant mucocutaneous HSV (Herpes Simplex Virus) infections in immunocompromised adults. | 05.11.2024 | 05.11.2025 | Verantwortliche Person: AiCuris Anti-infective Cures GmbH Friedrich-Ebert-Strasse 475 42117 Wuppertal Contact details: myTomorrows Anthony Fokkerweg, 61; 1059 CP Amsterdam Netherlands Tel: + 31 88 525 3 888 E-Mail: regulatory@mytomorrows.com |
| Wirkstoff: Arimoclomol Kapseln | Treatment of Niemann-Pick disease Type C in Germany | 19.12.2024 | 19.12.2025 | Verantwortliche Person: Zevra Denmark A/S Ole Maaløes Vej 3 DK-2200 Copenhagen Denmark Contact details: Zevra Denmark A/S Nordre Fasanvej 215 DK-2000 Frederiksberg Denmark Email: medicalaffairs@zevra.com |
| Leniolisib wird als 10 mg, 30 mg und 70 mg Filmtabletten (FCT) zur oralen Verabreichung und als 10 mg, 15 mg und 20 mg Filmtablettengranulat entwickelt. | Patients with Activated PI3 Kinase Delta Syndrome (APDS). (remains the same but including paediatric population | 22.05.2024 | 21.05.2025 | Responsible Person: EU Representative: Contact details: |
| Nedosiran (DCR-PHXC) Darreichungsform: solution for injection Dosierung: 170 mg/ml | FÜR PATIENTEN MIT PRIMÄRERHYPEROXALURIE TYP 1 (PH1) | 26.07.2024 | 26.07.2025 | Responsible Person: EU Representative: Contact details: |
| Wirkstoff: Ganaxolone 50 mg/ml, Suspension zum Einnehmen | Compassionate Use of Ganaxolone for Treatment of Cyclin-Dependent Kinase-Like 5 (CDKL5) Deficiency Disorder (CDD) | 18.10.2024 | 18.10.2025 | Responsible Person: EU Representative: Contact details: |
| Wirkstoff: Olorofim | Treatment of Invasive Fungal infection | 18.12.2024 | 18.12.2025 | Responsible Person: EU-Representative: Contact details: |
| Wirkstoff: Nirogacestat | Behandlung von fortschreitenden desmoiden Tumoren/Agressive fibromatose (DT/AF) | 15.04.2025 | 15.04.2026 | Responsible Person: EU-Representative: Contact details: |
| Wirkstoff: Repotrectinib (BMS-986472) | BMS-986472 (Repotrectinib) als Behandlung für erwachsene Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder me- tastasiertem R0S1-positivem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs | 18.12.2024 | 18.12.2025 | Responsible Person: Contact details: |
| Wirkstoff: Pridopidine | Pridopidine compassionate use programme in patients with Huntington's Disease" (PL101-HD502) | 03.02.2025 | 03.02.2026 | Responsible Person: Contact details: |
| Wirkstoff: Belumosudil | Zur Behandlung der chronischen Graft-versus-Host-Krankheit (cGvHD) bei erwachsenen Patienten nach Versagen von mindestens zwei vorherigen systemischen Therapielinien | 27.03.2025 | 27.03.2026 | Responsible Person: Contact details: |
| Wirkstoff: Dordaviprone | Treatment of H3 K27M-mutant diffuse glioma | 03.04.2025 | 03.04.2026 | Responsible Person: EU-Representative |
| Wirkstoff: Vorasidenib | USE OF VORASIDENIB IN PATIENTS WITH IDH1 OR IDH2 MUTATED GLIOMA | 22.05.2024 | 22.05.2025 | Responsible Person: Contact details: |
| Wirkstoff: Dasiglucagon | Für die Behandlung von Patienten mit kongenitalem Hyperinsulinismus (KHI) | 24.06.2024 | 24.06.2025 | Responsible Person: Contact details: |
| Wirkstoff: Givinostat | Verwendung von Givinostat zur Behandlung von ambulanten Patienten ab 6 Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). | 03.07.2024 | 03.07.2025 | Responsible Person: Contact details: |
| Wirkstoff: Cenobamat | Pädiatrische Patienten mit partiell auftretender Epilepsie Pädiatrische Patienten mit primär generalisierten tonisch-klonischen Anfällen, die nach Einschluss in die klinische SKLSI-Studie YKP3089C025/C033 die Studie abgeschlossen haben. | 09.07.2024 | 09.07.2025 | Responsible Person: Contact details: |
| Wirkstoff: Dexamethasone sodium phosphate (DSP) | Erweiterter Zugang zu Intra-Erythrozyten-Dexamethason-Natriumphosphat für Patienten mit Ataxia Telangiectasia (AT), die die Phase-III-Studie IEDAT-02-2015 (ATTeST) und deren Open-Label-Erweiterung (IEDAT-03-2018) abgeschlossen haben. | 25.07.2024 | 25.07.2025 | Responsible Person: Contact details: |
| Wirkstoff: Venglustat | A Compassionate Use Program for venglustat in juvenile/adolescent patients with for late-onset GM2 gangliosidosis in Germany | 07.10.2024 | 07.10.2025 | Responsible Person: Contact details: |
| Wirkstoff: Inavolisib | Härtefallprogramm mit Inavolisib für Patienten mit HR+, HER2- metastasierendem Brustkrebs mit PIK3CA-Mutation (AG42509). | 18.10.2024 | 18.10.2025 | Responsible Person: Contact details: |
| Wirkstoff: Sebetralstat | Sebetralstat is indicated for the treatment of hereditary angioedema (HAE) attacks in adults and adolescents aged 12 years and older | 20.11.2024 | 20.11.2025 | Responsible Person: Contact details: |
| Wirkstoff: Doxecitine (dC) and Doxribtimine (dT) | for Patients with Thymidine Kinase 2 deficiency (TK2d) with an Age of Symptom Onset ≤ 12 Years | 20.12.2024 | 20.12.2025 | Responsible Person Contact details: |
| Wirkstoff: Sepiapterin | Arzneimittel-Härtefallprogramm zur Anwendung von Sepiapterin bei Patienten mit Phenylketonurie im Alter zwischen 2 und <16 Jahren. | 30.12.2024 | 30.12.2025 | Responsible person: Contact details: |
| Wirkstoff: Molgramostim | Compassionate Use Program (CUP) zur Bereitstellung von inhalierbarer Molgramostim-Verneblerlösung für Erwachsene mit autoimmuner pulmonaler alveolarer Proteinose | 03.02.2025 | 03.02.2026 | Responsible Person: Savara Inc. One Summit Square (USA) 1717 Langhorne Newtown Road, Suite 300 Langhorne, PA 19047, USA EU Representative: Savara ApS C/O Mazanti-Andersen Advokatpartnerselskab Amaliegade 10 1256 København K Denmark Contact details: Uniphar Access 4045 Kingswood Rd, Citywest Business Park, Co. Dublin D24 V06K Republic of Ireland MolgramostimEarlyAccess@Uniphar.com |
| Wirkstoff: Vimseltinib | Compassionate Use Programme for vimseltinib in patients with tenosynovial giant cell tumours (TGCT) who are not amenable to surgery. | 07.02.2025 | 07.02.2026 | Responsible Person: Contact Person: |
| Wirkstoff: Treprostinil Palmitil Inhalation Powder (INS1009) | Programm zur Verwendung des Versuchsmedikaments Treprostinil Palmitil Inhalationspulver zur Behandlung von Patienten mit pulmonalem hohem Blutdruck in Verbindung mit interstitieller Lungenerkrankung (PH-ILD) | 13.03.2025 | 13.03.2026 | Responsible Person: Insmed Incorporated “Insmed” 700 US Highway 202/206 Bridgewater, NJ 08807 EU Representative Insmed Netherlands B.V. Stadsplateau 7 3521 AZ Utrecht The Netherlands Contact Person: info-benelux@insmed.com |
| Wirkstoff: Plozasiran | Patients with familial chylomicronemia syndrome (FCS), Wirkstoff: Plozasiran | 29.01.2025 | 29.01.2026 | Responsible Person: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. 177 East Colorado Boulevard, Suite 700 91105 Pasadena USA Contactdetails: EAP@arrowheadpharma.com |
| Wirkstoff: Mezigdomid | Compassionate Use Programm für Mezigdomid zur Behandlung von Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom, die mit anderen zugelassenen oder zur Vermarktung freigegebenen Medikamenten nicht zufriedenstellend behandelt werden können | 28.03.2025 | 28.03.2026 | Responsible Person: Contact Person: |