Aktuell laufende und bestätigte Arzneimittel-Härtefallprogramme
Arzneimittel (Wirkstoff) | Medizinische Indikation / Patientengruppe (Hinweis: Die Voraussetzungen gemäß § 2 Abs. 1 AMHV müssen erfüllt sein) | Datum des Zugangs der bestätigten Anzeige | Laufzeit des Härtefall- programms | Verantwortliche Person (Firma) |
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Wirkstoff: Pritelivir 100 mg Tabletten | Treatment of acyclovir-resistant mucocutaneous HSV (Herpes Simplex Virus) infections in immunocompromised adults. | 02.11.2023 | 02.11.2024 | Verantwortliche Person: AiCuris Anti-infective Cures GmbH Friedrich-Ebert-Strasse 475 42117 Wuppertal Kontaktdaten: myTomorrows Anthony Fokkerweg, 61; 1059 CP Amsterdam Netherlands Tel: + 31 88 525 3 888 E-Mail: regulatory@mytomorrows.com |
Wirkstoff: Arimoclomol Kapseln | Treatment of Niemann-Pick disease Type C in Germany | 12.12.2023 | 12.12.2024 | Verantwortliche Person: Zevra Denmark A/S Ole Maaløes Vej 3 DK-2200 Copenhagen Denmark Kontaktdaten: Telephone:+45 39 17 82 72 Email: medicalaffairs@zevra.com |
Wirkstoff: LOXO-292, 20,40,80 mg, Hartkapsel; 5 g, Pulver zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen | A Multi-Center Expanded Access Program (EAP) for the Treatment of Patients with Locally Advanced or Metastatic Solid Tumors with Rearranged During Transfection (RET) Activation (LIBRETTO-201) | 21.11.2023 | 21.11.2024 | Verantwortliche Person: Kontaktdaten: |
TAS-120 (Futibatinib), 4 mg, Filmtablette | AN OPEN-LABEL COMPASSIONATE USE PROGRAM OF FUTIBATINIB (TAS-120) IN PATIENTS WITH ADVANCED CHOLANGIOCARCINOMA HARBORING FGFR2 GENE REARRANGEMENTS | 18.12.2023 | 18.12.2024 | Responsible Person: Legal Representative: Kontaktperson: |
Leniolisib wird als 10 mg, 30 mg und 70 mg Filmtabletten (FCT) zur oralen Verabreichung und als 10 mg, 15 mg und 20 mg Filmtablettengranulat entwickelt. | Patients with Activated PI3 Kinase Delta Syndrome (APDS). (remains the same but including paediatric population | 22.05.2024 | 21.05.2025 | Responsible Person: Legal Representative: Kontaktperson: |
Nedosiran (DCR-PHXC) Darreichungsform: solution for injection Dosierung: 170 mg/ml | FÜR PATIENTEN MIT PRIMÄRERHYPEROXALURIE TYP 1 (PH1) | 26.07.2024 | 26.07.2025 | Responsible Person: Legal Representative: Kontaktdaten: |
Brensocatib (INS1007) Darreichungsform: (as Monohydrate), 10mg, tablets | for the treatment of Non-Cystic Fibrosis Bronchiectasis (patients completing the ASPEN trial). | 18.03.2024 | 18.03.2025 | Responsible Person: Legal Representative: Kontaktdaten: |
Wirkstoff: Ganaxolone 50 mg/ml, Suspension zum Einnehmen | Compassionate Use of Ganaxolone for Treatment of Cyclin-Dependent Kinase-Like 5 (CDKL5) Deficiency Disorder (CDD) | 06.10.2023 | 06.10.2024 | Responsible Person: EU Representative: Kontaktdaten: |
Wirkstoff: Olorofim | Treatment of Invasive Fungal infection | 27.12.2023 | 27.12.2024 | Responsible Person: Contact details: |
Wirkstoff: Nirogacestat | Behandlung von Fortschreitenden desmoiden Tumoren/Agressive fibromatose (DT/AF) | 15.03.2024 | 15.03.2025 | Responsible Person: Contact details: |
Wirkstoff: Erdafitinib | Behandlung von Patienten mit einer Veränderung des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors (FGFR) bei fortgeschrittenem oder metastasierendem Urothelkarzinom | 15.12.2023 | 15.12.2024 | Responsible Person: Contact details: |
Wirkstoff: Repotrectinib (BMS-986472) | BMS-986472 (Repotrectinib) als Behandlung für erwachsene Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder me- tastasiertem R0S1-positivem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs | 24.01.2024 | 24.01.2025 | Responsible Person: Contact details: |
Wirkstoff: Pridopidine | Pridopidine compassionate use programme in patients with Huntington's Disease" (PL101-HD502) | 24.01.2024 | 24.01.2025 | Responsible Person: Contact details: |
Wirkstoff: Elamipretide | Zur Behandlung von Patienten mit genetisch bestätigten seltenen Erkrankungen mit bekannter mitochondrialer Dysfunktion | 08.02.2024 | 08.02.2025 | Responsible Person: Contact details: |
Wirkstoff: Leriglitazone | Erwachsene Patienten und Patienten im Alter von ≥ 2 Jahren mit zerebraler X-gebundener Adrenoleukodystrophie (X-ALD). | 26.02.2024 | 26.02.2025 | Responsible Person: Contact details: |
Wirkstoff: Belumosudil | Zur Behandlung der chronischen Graft-versus-Host-Krankheit (cGvHD) bei erwachsenen Patienten nach Versagen von mindestens zwei vorherigen systemischen Therapielinien | 11.04.2024 | 11.04.2025 | Responsible Person: Contact details:
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Wirkstoff: Dordaviprone | Treatment of H3 K27M-mutant diffuse glioma | 15.04.2024 | 15.04.2025 | Responsible Person: Contact details:
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Wirkstoff: Vorasidenib | USE OF VORASIDENIB IN PATIENTS WITH IDH1 OR IDH2 MUTATED GLIOMA | 22.05.2024 | 22.05.2025 | Responsible Person: Contact details: |
Wirkstoff: Ruxolitinib | Managed Access Program (MAP) Cohort Treatment Plan CINC424C2001M to provide access to ruxolitinib oral solution for acute and chronic Graft versus Host Disease (aGvHD and cGvHD) for pediatric patients between ≥ 2 and < 12 years of age. | 28.05.2024 | 28.05.2025 | Responsible Person: Contact details: |
Witrkstoff: Dasiglucagon | Für die Behandlung von Patienten mit kongenitalem Hyperinsulinismus (KHI) | 24.06.2024 | 24.06.2025 | Responsible Person: Contact details: |
Wirkstoff: Givinostat | Verwendung von Givinostat zur Behandlung von ambulanten Patienten ab 6 Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). | 03.07.2024 | 03.07.2025 | Responsible Person: Contact details:
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Wirkstoff: Cenobamat | Pädiatrische Patienten mit partiell auftretender Epilepsie Pädiatrische Patienten mit primär generalisierten tonisch-klonischen Anfällen, die nach Einschluss in die klinische SKLSI-Studie YKP3089C025/C033 die Studie abgeschlossen haben. | 09.07.2024 | 09.07.2025 | Responsible Person: Contact details: |
Wirkstoff: Dexamethasone sodium phosphate (DSP) | Erweiterter Zugang zu Intra-Erythrozyten-Dexamethason-Natriumphosphat für Patienten mit Ataxia Telangiectasia (AT), die die Phase-III-Studie IEDAT-02-2015 (ATTeST) und deren Open-Label-Erweiterung (IEDAT-03-2018) abgeschlossen haben. | 25.07.2024 | 25.07.2025 | Responsible Person: Contact details: |
Wirkstoff: Elafibranor | Primär biliäre Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen, die unzureichend auf UDCA ansprechen, oder als Monotherapie bei Erwachsenen, die UDCA nicht vertragen. | 09.08.2024 | 09.08.2025 | Responsible Person: Contact details: |