Tagungszeit: 11:00 – 12:05 Uhr

Tagesordnung

TOP 1 Eröffnung der Sitzung und Annahme der Tagesordnung

Der Vorsitzende eröffnet die Sitzung und begrüßt die Sitzungsteilnehmer. Es sind 5 von 8 Stimmberechtigten sowie zwei stellvertretende KAKJ-Mitglieder zugeschaltet. Aus dem Paul-Ehrlich-Institut sowie aus dem Bundesministerium für Gesundheit nimmt jeweils eine Vertreterin teil.

Tagesordnung
Die Tagesordnung wird unter TOP 3 um ein europäisches Zulassungsverfahren und unter TOP 4 um eine Anfrage des BfArM erweitert. TOP 3.1.3 und TOP 4.4 werden aus organisatorischen Gründen vorgezogen.

TOP 1.1 Abfrage der Interessenerklärungen

Der Vorsitzende erfragt Änderungen zu den allgemein deklarierten Interessenkonflikten sowie mögliche potenzielle Interessenkonflikte in Bezug auf die zur Beratung anstehenden Tagesordnungspunkte. Es werden keine neuen Interessenkonflikte deklariert.

TOP 2 Annahme des Ergebnisprotokolls der 34. Sitzung am 02.12.2016

Der Entwurf des Ergebnisprotokolls wird ohne Änderungen einstimmig angenommen.

TOP 3 Aufgaben der Kommission

Für TOP 3.1 liegen vier europäische dezentrale Zulassungsverfahren vor.
Unter TOP 3.2 wird eine europäische Änderungsanzeige diskutiert.

TOP 3.1 Nationale und europäische Verfahren

TOP 3.1.1 Europäisches dezentrales Zulassungsverfahren

A01AD02 ALIMENTÄRES SYSTEM UND STOFFWECHSEL - STOMATOLOGIKA

Die KAKJ lehnt die Zulassung aufgrund fehlender Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit für die beantragte pädiatrische Altersgruppe ab.

Abstimmungsergebnis: ja:nein:enth. = 0:5:0

TOP 3.1.2 Europäisches dezentrales Zulassungsverfahren

D06A DERMATIKA - ANTIBIOTIKA UND CHEMOTHERAPEUTIKA ZUR DERMATOLOGISCHEN ANWENDUNG

Die KAKJ lehnt die Zulassung des beantragten Arzneimittels aufgrund des als zu klein erachteten Patientenkollektivs der vorgelegten klinischen Studien sowie noch offener Daten zum aktuellen Zeitpunkt ab.

Die beantragte topische Anwendung erhöht nach Einschätzung der Kommission zudem das Risiko der Resistenzbildung.

Abstimmungsergebnis: ja:nein:enth. = 0:5:0

TOP 3.1.3 Europäisches dezentrales Zulassungsverfahren

L01AA03 ANTINEOPLASTISCHE UND IMMUNMODULIERENDE MITTEL - ANTINEOPLASTISCHE MITTEL

Die KAKJ stimmt der Zulassung in der beantragten Form zu.

Abstimmungsergebnis: ja:nein:enth. = 5:0:0

TOP 3.1.4 Europäisches dezentrales Zulassungsverfahren

N03AB02 NERVENSYSTEM - ANTIEPILEPTIKA

Die Mitglieder erläutern, dass der diskutierte Wirkstoff heute aus dem Therapiearsenal in der Kinder- und Jugendmedizin verschwunden ist, da wirksamere, besser steuerbare und vor allem nebenwirkungsärmere Substanzen zur Verfügung stehen.

Die KAKJ lehnt die beantragte zusätzliche Indikation bei Kindern und Jugendlichen wegen der fehlenden Sicherheit der Substanz ab.

Abstimmungsergebnis: ja:nein:enth. = 0:5:0

TOP 3.2 Änderungsanzeigen

TOP 3.2.1 Nationale/Europäische Änderungsanzeige

C10AA05 KARDIOVASKULÄRES SYSTEM - MITTEL, DIE DEN LIPIDSTOFFWECHSEL BEEINFLUSSEN -

Die Kommission stimmt den Änderungen in der beantragten Form zu.

Abstimmungsergebnis: ja:nein:enth. = 5:0:0

TOP 4 Verschiedenes

TOP 4.1 Förderung von Paediatric Use Marketing Authorisation (PUMA) -Zulassungen

Im Juni 2015 lud das BfArM Fachleute der Behörden, vom Gemeinsamen Bundesausschuss, der Industrie, der pädiatrischen Ärzteschaft und von Patientenvertretern zu einem Kinderarzneimittelsymposium ein, um Gründe für die zurückhaltende Nutzung der PUMA-Zulassung sowie Lösungsmöglichkeiten zu diskutieren.

Eine Mitarbeiterin des BfArM berichtet nun über den aktuellen Sachstand hinsichtlich der geplanten Förderung von PUMA-Zulassungen. Hierzu hat das BfArM Gespräche mit den Protagonisten intensiviert.

Alle Beteiligten betrachten es als erforderlich auch weiterhin im Gespräch zu bleiben, um geeignete Wege zu finden mit dem Ziel, die Zahl der Zulassungen für Kinderarzneimittel zu erhöhen.

TOP 4.2 Europäischer Informations-/Erfahrungsaustausch

Der Vorsitzende berichtet von einer Anfrage der schwedischen Zulassungsbehörde zwecks Informationsaustauschs mit anderen europäischen Behörden und pädiatrischen Fachleuten.

TOP 4.3 Abberufung des stellvertretenden Patientenvertreters

Der Vorsitzende teilt mit, dass Herr Dr. Andreas Reimann zum 31.01.2016 seine Tätigkeit als stellvertretender Patientenvertreter der KAKJ niedergelegt hat.

Da die aktuelle Berufungsperiode am 31.10.2016 endet, wird für den verbleibenden Zeitraum von einer Nachberufung abgesehen.

TOP 4.4 Anfrage aus dem BfArM bezüglich angekündigter Lieferengpässe für Etoposid-haltige Arzneimittel

Eine Mitarbeiterin des BfArM berichtet, dass aufgrund angekündigter Lieferengpässe für Etoposid-haltige Arzneimittel derzeit vom BfArM zusammen mit dem BMG diskutiert wird, ob bzw. inwieweit daraus ein Versorgungsengpass zu erwarten ist.

Das BfArM bittet daher die KAKJ um fachliche Einschätzung, inwieweit insbesondere für Etoposid-Phosphat Therapiealternativen - auch hinsichtlich eines Off-Label-Uses – bestehen.

Aus Sicht der KAKJ ist der Wirkstoff Etoposidphosphat in der pädiatrischen Onkologie unverzichtbar. Etoposidphosphat ist wesentlicher Bestandteil bei einer Vielzahl von Chemotherapieregimen, weit über die zugelassene Indikation ‚akute myeloische Leukämie‘ hinaus. Aufgrund des Alkoholgehaltes von Etoposid-Infusionslösungen werden alkoholfreie Etoposidphosphat-Infusionslösungen als Standard angesehen. Lediglich für ältere Kinder und Jugendliche könnte je nach Verträglichkeit Etoposidphosphat durch Etoposid ersetzt werden.

Auch die orale Formulierung von Etoposidphosphat wird in der pädiatrischen Onkologie, vor allem bei Rezidivtherapien, breit angewendet. Eine Alternative steht nicht zur Verfügung.

Es wurde gefragt, ob Hersteller verpflichtet werden können bei einer kontingentierten Abgabe die pädiatrische Onkologie bevorzugt zu beliefern.

Bei der Sachlage ist aus fachlicher Sicht die bevorzugte Versorgung der pädiatrischen Onkologie mit parenteralen Darreichungsformen von Etoposidphosphat adäquat, da bei erwachsenen Patienten i.d.R. auch alkoholhaltige Etoposid-Infusionslösungen verwendet werden können. Für die orale Darreichungsform gibt es auch bei Erwachsenen keine Alternative.

Der Vorsitzende schließt die Sitzung.

Ergänzung zum Ergebnisprotokoll der 35. Sitzung:

Schriftliche / elektronische Abstimmungsverfahren im Zeitraum 12/2015 – 06/2016

Paediatric Worksharing – Verfahren nach Artikel 45/46 der Verordnung (EG) Nr. 1901/2006

Im Zeitraum zwischen der 34. und der 35. Sitzung wurden ein europäisches dezentrales Zulassungsverfahren, vier europäische Änderungsanzeigen sowie eine nationale Änderungsanzeige im schriftlichen Verfahren diskutiert und abgestimmt. Im Fall des dezentralen Zulassungsverfahrens stimmte die KAKJ einer Zulassung für die Altersgruppe 6 – 11 Jahre zu, lehnte aber die Zulassung für jüngere Kinder aufgrund nicht ausreichender Studiendaten ab (Abstimmungsergebnis: ja:nein:enth. = 6:0:0) .

Für die europäische Änderungsanzeige (ATC-Code: L02AE04 ANTINEOPLASTISCHE UND IMMUNMODULIERENDE MITTEL - ENDOKRINE THERAPIE) erfolgte die Zustimmung zur Zulassung mit der Empfehlung der Erhebung von Langzeitdaten (Abstimmungsergebnis:ja:nein:enth. = 6:0:0).

Auch der europäischen Änderungsanzeige (ATC-Code: R07AA02 RESPIRATIONSTRAKT - ANDERE MITTEL FÜR DEN RESPIRATIONSTRAKT) wurde durch die Kommission zugestimmt (Abstimmungsergebnis: ja:nein:enth. = 6:0:0).

Im Fall der nationalen Änderungsanzeige (ATC-Code: M03AX01 MUSKEL- UND SKELETT-SYSTEM - MUSKELRELAXANZIEN) erfolgte seitens der KAKJ eine Zustimmung mit ergänzender Empfehlung (Abstimmungsergebnis: ja:nein:enth. = 7:0:0).

Zugestimmt wurde ebenfalls den beiden europäischen Änderungsanzeigen ATC-Code: R03AK07 RESPIRATIONSTRAKT - MITTEL BEI OBSTRUKTIVEN ATEMWEGSERKRANKUNGEN (Abstimmungsergebnis: ja:nein:enth. = 6:0:0) und ATC-Code: C10AA07 KARDIOVASKULÄRES SYSTEM - MITTEL, DIE DEN LIPIDSTOFF-WECHSEL BEEINFLUSSEN - (Abstimmungsergebnis: ja:nein:enth. = 5:0:0)

Die Kommission wurde außerdem in zwei Paediatric Worksharing-Verfahren nach Artikel 45 bzw. 46 der Kinderarzneimittel-Verordnung (EG) Nr. 1901/2006 beteiligt, in denen pädiatrische Studienergebnisse bewertet wurden, die ggf. zu Änderungen bzw. Ergänzungen in den informativen Texten bereits zugelassener Arzneimittel führen können.