Tagungsort: BfArM Bonn, Tagungszeit: 11:00 Uhr - 13:12 Uhr

TOP 1 Eröffnung der Sitzung und Annahme der Tagesordnung

Ein Vertreter des BfArM eröffnet die Sitzung und begrüßt die Teilnehmenden zur konstituierenden Sitzung der neuen 6. Berufungsperiode der KAKJ. Es sind 13 Mitglieder anwesend, davon acht Stimmberechtigte sowie ein Patientenvertreter.

TOP 1.1 Geleitworte des BMG
Das Bundesministerium für Gesundheit (BMG) lässt in Abwesenheit Geleitworte an die Sitzungsteilnehmenden und insbesondere an die neuberufenen Kommissionsmitglieder übermitteln. Im Anschluss daran erfolgt eine kurze Vorstellungsrunde aller Anwesenden.

TOP 1.2 Annahme der Tagesordnung
Die Tagesordnung wird ohne Änderungen angenommen.

TOP 2 Kurzübersicht: Arbeitsweise/rechtliche Grundlagen der KAKJ

Als Einführung insbesondere für die neu hinzugekommenen Mitglieder werden durch eine Mitarbeiterin des BfArM Informationen zu den rechtlichen Grundlagen sowie zur Arbeitsweise der Kommission erläutert.

TOP 3 Wahl des Vorsitzes und dessen Stellvertretung

Die Mitglieder wählen in schriftlicher und geheimer Abstimmung einstimmig (mit 12 von 12 Stimmen) Herrn Prof. Wolfgang Rascher erneut als Vorsitzenden der Kommission. In einem separaten schriftlichen und geheimen Wahlgang wird (mit 11 von 12 Stimmen und einer Enthaltung) Herr Prof. Matthias Schwab als stellvertretender Vorsitzender wiedergewählt.
Das BfArM gratuliert dem neugewählten Vorsitz und dessen Stellvertreter zum Wahlergebnis und übergibt die Sitzungsleitung an den Vorsitzenden.

TOP 4 Abfrage der Interessenerklärungen

Der Vorsitzende erfragt Änderungen zu den allgemein deklarierten Interessenkonflikten sowie mögliche potenzielle Interessenkonflikte in Bezug auf die zur Beratung anstehenden Tagesordnungspunkte. Es werden keine weiteren Interessenkonflikte deklariert.

TOP 5 Annahme des Ergebnisprotokolls der 45. Sitzung vom 04.12.2019

Der Entwurf des Ergebnisprotokolls wird ohne Änderungen einstimmig angenommen.

TOP 6 Aufgaben der Kommission

Für TOP 6.1 liegen drei europäische dezentrale Zulassungsverfahren vor.
Unter TOP 6.2 wird außerdem eine europäische Änderungsanzeige (Variation Typ II) diskutiert.

TOP 6.1 Nationale und europäische Verfahren
TOP 6.1.1 Europäisches dezentrales Zulassungsverfahren
A02B* ALIMENTÄRES SYSTEM UND STOFFWECHSEL – MITTEL BEI SÄUREBEDINGTEN ERKRANKUNGEN *
Die KAKJ lehnt die Zulassung der beantragten Wirkstoffkombination für Kinder und Jugendliche aufgrund der mangelhaften Datenlage und aus Sicherheitsbedenken ab. Dementsprechend kann aus Sicht der Kommission für die pädiatrische Altersgruppe nicht (wie beantragt) von einem ‚well-established use‘ ausgegangen werden.

Abstimmungsergebnis: ja : nein : enth. = 0 : 8 : 0

TOP 6.1.2 Europäisches dezentrales Zulassungsverfahren
B05* BLUT UND BLUTBILDENDE ORGANE – BLUTERSATZMITTEL UND PERFUSIONSLÖSUNGEN *
Die KAKJ stimmt der Zulassung für Kinder und Jugendliche in der beantragten Form zu.

Abstimmungsergebnis: ja : nein : enth. = 8 : 0 : 0

TOP 6.1.3 Europäisches dezentrales Zulassungsverfahren
C02CA* KARDIOVASKULÄRES SYSTEM – ANTIHYPERTONIKA – ANTIADRENERGE MITTEL, PERPHER WIRKEND – Alpha-Adrenorezeptor-Antagonisten *
Die KAKJ lehnt die beantragte Zulassung aufgrund der zu geringen Datenlage für Kinder und Jugendliche ab.

Abstimmungsergebnis: ja : nein : enth. = 0 : 8 : 0

TOP 6.2 Änderungsanzeigen
TOP 6.2.1 Nationale/Europäische Änderungsanzeige
R03AK* RESPIRATIONSTRAKT - MITTEL BEI OBSTRUKTIVEN ATEMWEGSERKRANKUNGEN - INHALATIVE SYMPATHOMIMETIKA - Sympathomimetika und andere Mittel bei obstruktiven Atemwegserkrankungen *
Die Kommission kann aus formaler Sicht einer Zulassung für Jugendliche nicht zustimmen, da die vorgelegten Studiendaten keine signifikante Nicht-Unterlegenheit der Kombination gegenüber den Monokomponenten zu belegen vermögen.
In der praktizierten Kinder-und Jugendmedizin stellen jedoch gerade auch Versorgungs- und Complianceaspekte maßgebliche Kriterien für eine erfolgreiche Therapie dar. Aus Sicht der Kommission wäre es daher wünschenswert, entsprechende Konzepte wie für die hier beantragte Wirkstoffkombination weiter voranzutreiben (in diesem Fall vereinfachte Anwendung durch ein statt zwei Devices und ohne Verwechslungsgefahr, Verbesserung der Compliance; allgemein Reduzierung Off-Label Use in der Pädiatrie).

Abstimmungsergebnis: ja : nein : enth. = 3 : 1 : 4

TOP 7 Verschiedenes

TOP 7.1 Meeting DGKJ / BfArM am 19.02.2020
Eine Mitarbeiterin des BfArM berichtet, dass am 19.02.2020 auf Anfrage der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin (DGKJ) ein Gespräch mit dem BfArM zum Thema Off-Label Use in der Pädiatrie stattgefunden hat. Beide Seiten erörterten Ansätze zur Verbesserung/Erhöhung der Arzneimittelzulassungen für Kinder und Jugendliche.

TOP 7.2 Termin 47. KAKJ-Sitzung / Terminabsprache für 2021
Als Termin für die nächste, 47. Sitzung wurde von der Geschäftsstelle der 02.12.2020 bestätigt.

Für 2021 wurden folgende Sitzungstermine vereinbart:

• Mittwoch, 24.02.2021
• Mittwoch, 09.06.2021
• Mittwoch, 08.09.2021
• Mittwoch, 08.12.2021

Der Vorsitzende dankt den Anwesenden und schließt die Sitzung.

Ergänzung zum Ergebnisprotokoll der 46. Sitzung:

Schriftliche Verfahren im Zeitraum 12/2019 – 09/2020
Im Zeitraum zwischen der 45. und der 46. Sitzung wurde die Kommission in sechs europäischen dezentralen Zulassungsverfahren, einem Verfahren der gegenseitigen Anerkennung (MRP), zwei nationalen Änderungsanzeigen sowie einem nationalen Verlängerungsverfahren beteiligt. Die Diskussion und Abstimmung erfolgten hierbei im schriftlichen Verfahren.

Nationale Variation:
• A12A* ALIMENTÄRES SYSTEM UND STOFFWECHSEL – MINERALSTOFFE* und
Nationales Verlängerungsverfahren:
• A12A* ALIMENTÄRES SYSTEM UND STOFFWECHSEL – MINERALSTOFFE*
Die Kommission stimmt einer Zulassung für Kinder und Jugendliche mit ergänzenden Hinweisen bzw. Empfehlungen für die Anwendung in dieser Altersgruppe zu.

Zwei europäische dezentrale Zulassungsverfahren (DCP):
• D08A* DERMATIKA – ANTISEPTIKA UND DESINFEKTIONSMITTEL* und
• H02AB* SYSTEMISCHE HORMONPRÄPARATE, EXKL. SEXUALHORMONE UND INSULINE – CORTICOSTEROIDE ZUR SYSTEMISCHEN ANWENDUNG – GLUCOCORTICOIDE*
Die KAKJ lehnt die beantragte Zulassung bzw. die beantragte Indikationserweiterung unter 18 Jahren aufgrund fehlender Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit ab.

DCP:
• D06A* DERMATIKA – ANTIBIOTIKA UND CHEMOTHERAPEUTIKA ZUR DERMATOLOGISCHEN ANWENDUNG – ANTIBIOTIKA ZUR TOPISCHEN ANWENDUNG*
Die KAKJ lehnt die Zulassung für Kinder und Jugendliche ab - aufgrund der aktuellen Resistenzsituation und da andere, besser geeignete Arzneimittel zur Verfügung stehen.

DCP:
• S01B* SINNESORGANE – OPHTHALMIKA – ANTIPHLOGISTIKA und
Europäisches Verfahren der gegenseitigen Anerkennung (MRP):
• J01C* ANTIINFEKTIVA ZUR SYSTEMISCHEN ANWENDUNG – ANTIBIOTIKA ZUR SYSTEMISCHEN ANWENDUNG
Die KAKJ stimmt der beantragten Zulassung für Kinder und Jugendliche in beiden Verfahren zu. Im Falle des MRP weist sie zusätzlich auf die zwingende Streichung einzelner Anwendungsarten hin (da obsolet).

Zwei DCP:
• jeweils R02A* RESPIRATIONSTRAKT – HALS UND RACHENTHERAPEUTIKA und
Nationale Variation:
• A11CC* ALIMENTÄRES SYSTEM UND STOFFWECHSEL – VITAMINE
Die Kommission lehnt eine Zulassung für Kinder und Jugendliche aufgrund fehlender pädiatrischer Studiendaten, aus Sicherheitsbedenken sowie aufgrund eines negativen Nutzen-Risiko-Verhältnisses ab.