Präambel

Gemäß § 35c Absatz 1 Satz 1 und 2 Fünftes Buch Sozialgesetzbuch (SGB V) beruft das Bundesministerium für Gesundheit (BMG) für die Abgabe von Bewertungen zum Stand der wissenschaftlichen Erkenntnis über die Anwendung von zugelassenen Arzneimitteln für Indikationen und Indikationsbereiche, für die sie nach dem Arzneimittelgesetz (AMG) nicht zugelassen sind, Expertengruppen beim Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM). Das Nähere zur Organisation und Arbeitsweise der Expertengruppen regelt eine Geschäftsordnung des BfArM, die der Zustimmung des BMG bedarf.
Mit Erlass des BMG vom 29. November 2023 ist die Expertengruppe Long COVID Off-Label-Use nach § 35c Absatz 1 SGB V eingerichtet worden. Sie arbeitet nach folgender Geschäftsordnung:

§ 1 Vorsitz

(1) Um im Rahmen des Prozesses der erstmaligen Einrichtung eine umgehende Arbeitsfähigkeit für die Expertengruppe gewährleisten zu können, hat das BMG einmalig die Vergabe des Vorsitzes an eines der berufenen Mitglieder übernommen.

(2) In allen weiteren möglichen Berufungsperioden wählen die stimmberechtigten Mitglieder der Expertengruppe Long COVID Off-Label-Use aus ihrer Mitte den Vorsitz in geheimer Wahl. Die Wahl erfolgt mit der Mehrheit der stimmberechtigten Mitglieder. Bei Stimmengleichheit nach dem zweiten Wahlgang entscheidet das Los.

(3) Der Vorsitz kann von der Funktion zurücktreten, ohne zugleich als Mitglied auszuscheiden. Für die Neuwahl des Vorsitzes gilt Absatz 2 entsprechend.

§ 2 Ehrenamt / Abfindung / Vergütung

(1) Die Mitgliedschaft in der Expertengruppe ist ein persönliches Ehrenamt. Bei der Ausübung dieses Amtes sind die Mitglieder nur ihrem Gewissen verantwortlich und zur unparteiischen Wahrnehmung ihrer Aufgaben verpflichtet. Sie sind an Weisungen nicht gebunden. Die Mitglieder geben schriftlich eine Erklärung zur persönlichen Unabhängigkeit (Interessenerklärung) ab und verpflichten sich, die ihnen im Zusammenhang mit ihrer Tätigkeit in der Expertengruppe bekanntwerdenden Informationen und Dokumente vertraulich zu behandeln. Die Interessenerklärungen werden bei der beim BfArM eingerichteten Geschäftsstelle geprüft und dort hinterlegt. Sie werden auf der Internetseite des BfArM veröffentlicht. Nachträglich eingetretene Änderungen sind der Geschäftsstelle unverzüglich mitzuteilen. Der Vorsitz nimmt die Erklärungen zur Kenntnis.

(2) Die Mitglieder erhalten Abfindungen, die sich nach den Richtlinien des Bundesministeriums der Finanzen für die Abfindung der Mitglieder von Beiräten, Ausschüssen, Kommissionen und ähnlichen Einrichtungen des Bundes in der jeweils gültigen Fassung richten. Soweit ein Mitglied eine selbständige Berufstätigkeit ausübt oder dessen Arbeitgeber keine Freistellung von der Arbeitszeit gewährt, kann ihm im Ausnahmefall zusätzlich auch ein Verdienstausfall bei Nachweis und in angemessenen Grenzen gewährt werden.

(3) Externe sachverständige Institutionen oder Einzelpersonen erhalten ebenfalls Abfindungen nach Absatz 2. Sie können nach Zustimmung der Geschäftsstelle darüber hinaus eine Vergütung in entsprechender Anwendung des Justizvergütungs- und Entschädigungsgesetzes erhalten.

(4) Reisekosten werden den Mitgliedern und den externen Sachverständigen nach Maßgabe des Bundesreisekostengesetzes erstattet. Alle für die Expertengruppe erforderlichen Reisen bedürfen der vorherigen Zustimmung der Geschäftsstelle. Für die Präsenz-Sitzungen gilt diese mit der Einladung als erteilt.

(5) Die Berufung der Mitglieder erfolgt durch das BMG. Mitglieder können durch Erklärung gegenüber der Geschäftsstelle ihre Mitgliedschaft jederzeit beenden. Nachfolger für ausscheidende Mitglieder werden vom BMG berufen. Erneute Berufungen sind zulässig.

(6) Mitglieder können abberufen werden, wenn sie gegen ihre Verpflichtung zur Abgabe einer wahrheitsgetreuen Interessenerklärung nach § 2 Absatz 1 sowie zur Verschwiegenheit verstoßen haben oder ihren Aufgaben und Pflichten nicht oder nicht dauerhaft nachkommen.

§ 3 Vertraulichkeit

(1) Die Sitzungen der Expertengruppe sind nicht öffentlich. Die Mitglieder und die gemäß Erlass des BMG vom 29. November 2023 teilnahmeberechtigten Nichtmitglieder haben die notwendigen Beratungsunterlagen und sonstigen Sitzungsdokumente vertraulich zu behandeln sowie über die Beratungen und über sonstige im Zusammenhang mit ihrer Tätigkeit in der Expertengruppe bekannt gewordene Tatsachen Verschwiegenheit zu bewahren. Dies gilt insbesondere für einzelne Meinungsäußerungen, das Abstimmungsverhalten, bisher nicht publizierte Daten oder spezifische Unternehmensinteressen. Die Verpflichtung zur Vertraulichkeit wirkt über das Ende der Tätigkeit in der Expertengruppe hinaus fort. Ihre Einhaltung wird durch Unterzeichnung der Verpflichtung zur vertraulichen Behandlung der im Zusammenhang mit der Tätigkeit in der Expertengruppe bekanntwerdenden Informationen und Dokumente bestätigt.

(2) Der Austausch von vertraulichen Daten und Dokumenten zwischen der Geschäftsstelle und der Expertengruppe erfolgt ausschließlich über eine passwortgeschützte Internetplattform.

(3) Kontakte mit den für das zu prüfende Arzneimittel verantwortlichen pharmazeutischen Unternehmern werden ausschließlich über die Geschäftsstelle geführt.

§ 4 Sitzungen, Beschlussfähigkeit

(1) Die Sitzungen werden von der Geschäftsstelle nach Abstimmung mit dem Vorsitz einberufen und vom Vorsitz geleitet. Form und Zeit der Sitzungen sowie die Tagesordnung werden von der Geschäftsstelle einvernehmlich mit dem Vorsitz festgelegt.

(2) Die Tagesordnung und die Einladung werden den Mitgliedern und den teilnahmeberechtigten Nichtmitgliedern möglichst zwei Wochen vor der jeweiligen Sitzung zugesandt. Die Geschäftsstelle kann im Einvernehmen mit dem Vorsitz von der Einhaltung der Frist absehen. Auf Beschluss können zusätzliche Tagesordnungspunkte aufgenommen werden. Die von der Geschäftsstelle vorbereiteten, für die Beratung relevanten Unterlagen werden der Expertengruppe möglichst bis eine Woche vor der Sitzung auf einer passwortgesicherten Internetplattform zur Verfügung gestellt.

(3) Die Sitzungen der Expertengruppe werden in der Regel als virtuelle Veranstaltungen in Form von Telefon-, Video- oder Webkonferenzen, oder in Ausnahmefällen als Präsenzveranstaltung im BfArM abgehalten. Weitere Sitzungen sind anzuberaumen, wenn dies vom Vorsitz oder von der Mehrheit der Mitglieder gefordert wird.

(4) Die Expertengruppe ist beschlussfähig, wenn mehr als die Hälfte der stimmberechtigten Mitglieder anwesend ist bzw. sich an einem schriftlichen oder elektronischen Abstimmungsverfahren beteiligt. Bei Stimmengleichheit entscheidet die Stimme des Vorsitzes.

(5) Die Beratungsergebnisse, Bewertungen und Empfehlungen können sowohl nach mündlicher Erörterung im Rahmen der Telefon-, Video- oder Webkonferenz oder vor Ort als auch im schriftlichen/elektronischen Umlaufverfahren (über ein verschlüsseltes Dokumentenmanagementportal) gefasst werden. Die Entscheidung über Stellungnahmen und Empfehlungen erfolgt möglichst konsensual, ansonsten mehrheitlich. Bei nicht konsensualen Voten können die numerischen Mehrheitsverhältnisse offengelegt werden.

(6) Im schriftlichen/elektronischen Umlaufverfahren beträgt die Frist zur Abgabe der Erklärungen maximal einen Monat. Die Frist beginnt mit der Bekanntgabe der Beratungsunterlagen.

(7) Mitglieder, die nicht an einer Sitzung vor Ort oder mittels einer Telefon-, Video- oder Webkonferenz teilnehmen, können der Geschäftsstelle ihre schriftlichen Stellungnahmen zuleiten. Alle für die Bewertung relevanten Kommentare oder Änderungs- und Ergänzungswünsche sollen möglichst bis fünf Arbeitstage vor der Sitzung der Geschäftsstelle schriftlich mitgeteilt werden. Diese informiert die Expertengruppe unverzüglich über die Anmerkungen.

(8) Die Entscheidungen der Expertengruppe werden schriftlich niedergelegt und vom Vorsitz unterzeichnet.

§ 5 Arbeitsaufträge

(1) Die Expertengruppe gibt für die Arzneimittel der Liste gemäß dem Erlass des BMG vom 29. November 2023 Bewertungen ab. Die Reihenfolge der zu erarbeitenden Bewertungen wird durch die Expertengruppe im Benehmen mit den Auftragsberechtigten nach § 35c Abs. 1 Satz 4 und 5 SGB V festgelegt. Die Expertengruppe schlägt in Abstimmung mit dem BMG vor, welche weiteren Substanzen für die mögliche Off-Label-Therapie von Long COVID bewertet werden können und leitet diese den Auftragsberechtigten gemäß § 35c Abs. 1 Satz 4 und 5 SGB V zu. Auch der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) kann die Expertengruppe mit Bewertungen beauftragen. In Abgrenzung zur Bewertung von Off-Label-Therapien erarbeitet die Expertengruppe zusätzlich eine Übersicht zur symptom-orientierten Therapie von Long COVID assoziierten Symptomen.

(2) Eine Bewertung durch die Expertengruppe während eines laufenden arzneimittelrechtlichen Zulassungsverfahrens muss unterbleiben, da Zulassungsverfahren stets Vorrang gegenüber Off-Label Bewertungen von Arzneimitteln für dieselben Anwendungsgebiete haben. Liegen der Zulassungsbehörde begründete Hinweise vor, dass ein einem Bewertungsauftrag inhaltlich entsprechender Antrag auf Zulassung oder Änderung der Zulassung demnächst gestellt werden, wird oder bereits zu einem früheren Zeitpunkt gestellt wurde, informiert die Geschäftsstelle (unter Wahrung der Betriebs- und Geschäftsgeheimnisse der betroffenen pharmazeutischen Unternehmer) das BMG sowie den G-BA schriftlich über die Rückgabe des Auftrages mit folgender Begründung „Zu dem Bewertungsauftrag vom (Datum, Titel) wurden oder werden absehbar inhaltlich entsprechende Anträge auf Zulassung oder Änderung der Zulassung gestellt“.

§ 6 Aufbereitung der wissenschaftlichen Erkenntnisse, Bewertungen

(1) Zur Vorbereitung der Bewertungen werden zunächst externe Sachverständige (fachlich qualifizierte Institutionen oder Einzelpersonen) mit einer Aufbereitung der wissenschaftlichen Erkenntnisse (wirkstoffbezogene Evidenzrecherchen) beauftragt. In begründeten Ausnahmefällen kann die Expertengruppe hiervon abweichen und die Aufbereitung durch ein stimmberechtigtes Mitglied der Expertengruppe erstellen lassen. Für die externen Sachverständigen gilt § 2 Absatz 1 Sätze 4 bis 8 entsprechend. Das Ergebnis der Evidenzrecherche wird von der Geschäftsstelle an die Mitglieder weitergeleitet.

(2) Bewertungen zum Stand der wissenschaftlichen Erkenntnis über die Anwendung von zugelassenen Arzneimitteln für Indikationen und Indikationsbereiche, für die sie nach dem Arzneimittelgesetz nicht zugelassen sind, sollen nur mit Zustimmung der betroffenen pharmazeutischen Unternehmer erstellt werden. Die Geschäftsstelle unterrichtet die betroffenen pharmazeutischen Unternehmer, die Zulassungsinhaber für das bewertete Arzneimittel sind, daher über den Auftrag der Expertengruppe zur Bewertung des Off-Label-Gebrauchs dieses Arzneimittels und fordert sie auf, die Erarbeitung der vorgesehenen Bewertung zu unterstützen. Zugleich werden die betroffenen pharmazeutischen Unternehmer um Zustimmung gebeten.

(3) Die Expertengruppe beschließt auf Basis der Aufbereitung der wissenschaftlichen Erkenntnisse und Rückmeldungen der pharmazeutischen Unternehmer einen Bewertungsvorschlag. Der Bewertungsvorschlag wird von der Geschäftsstelle auf der Internetseite des BfArM veröffentlicht, verbunden mit der Aufforderung an die Fachkreise, innerhalb einer Frist von zwei Wochen Stellung zu nehmen. Die Frist zur Stellungnahme kann durch Beschluss der Expertengruppe ausnahmsweise verlängert werden.

(4) Die Stellungnahmen der Fachkreise nach Absatz 3 sind für die endgültige Beschlussfassung von der Geschäftsstelle und bedarfsweise mit Unterstützung der externen Institution oder beauftragten Einzelperson nach Absatz 1 aufzubereiten und der Expertengruppe vorzulegen. Die Stellungnahmen werden von der Expertengruppe bewertet und werden beim Ergebnis der Bewertung berücksichtigt.
Die Bewertungen erfolgen ausschließlich durch die stimmberechtigten Mitglieder der Expertengruppe.

(5) Der G-BA wird spätestens nach der ersten Beratung in der Expertengruppe über den Bearbeitungsstand unterrichtet. Zusätzlich erfolgt eine entsprechende Bekanntmachung auf der Internetseite des BfArM. Sofern die Expertengruppe keinen Konsens erzielen kann, sollen auch Minderheitenvoten oder eine Einschätzung der Expertengruppe hinsichtlich fehlender Datengrundlagen schriftlich übermittelt werden. Danach wird die Bewertung dem G-BA nach § 35c Absatz 1 SGB V als Empfehlung zur Beschlussfassung zugeleitet. Eine Anerkennung der betreffenden Anwendung als bestimmungsgemäßer Gebrauch (§ 84 Arzneimittelgesetz (AMG)) erklärt der pharmazeutische Unternehmer gegenüber der Geschäftsstelle des BfArM. Diese leitet die Erklärungen ebenfalls an den G-BA weiter.

Die Expertengruppe beantwortet Rückfragen des G-BA möglichst umgehend.

§ 7 Ausgeschlossene Personen / Besorgnis der Befangenheit

(1) Für den Ausschluss von der Teilnahme an der Beratung und Beschlussfassung gilt § 16 SGB X entsprechend.

(2) Ausgeschlossen sind insbesondere

a) soweit über konkrete Arzneimittel eines pharmazeutischen Unternehmers beraten wird,

• dessen Bevollmächtigte sowie Beschäftigte und deren Angehörige,
• Mitglieder des Vorstands, Aufsichtsrats oder gleichartigen Organs,
• Personen, die in der Angelegenheit außerhalb der Tätigkeit für die Expertengruppe gutachtlich oder in vergleichbarer Weise tätig geworden sind oder tätig sind,
• Personen, die als Berater für das pharmazeutische Unternehmen tätig sind,

b) Personen, die durch die Tätigkeit oder Entscheidung der Expertengruppe einen unmittelbaren Vorteil oder Nachteil erlangen könnten.

(3) Auf Personen, bei denen die Besorgnis der Befangenheit besteht, findet § 17 Zehntes Buch Sozialgesetzbuch (SGB X) entsprechende Anwendung. Die Besorgnis der Befangenheit kann insbesondere dann begründet sein, wenn eine Person mit dem Unternehmen, dem durch die Tätigkeit oder Entscheidung der Expertengruppe ein mittelbarer Vorteil oder Nachteil, etwa in wettbewerblicher Hinsicht, entstehen kann, in einer der in Absatz 2 genannten Weisen verbunden ist. Ferner, wenn ein Grund vorliegt, der geeignet ist, Misstrauen gegen eine unparteiische Amtsausübung zu rechtfertigen.

(4) Zu Beginn der Sitzungen erklären die Mitglieder, ob sie sich zu Punkten der Tagesordnung von den Ausschlussgründen nach Absatz 1 bis 3 betroffen sehen oder entsprechende Zweifel haben. Falls ein Mitglied sich von den Ausschlussgründen nach Absatz 1 bis 3 betroffen sieht oder entsprechende Zweifel hat, informiert es unverzüglich den Vorsitz. Ausschluss- oder Befangenheitsgründe können darüber hinaus von allen anderen Mitgliedern und der Geschäftsstelle geltend gemacht werden. Die Geschäftsstelle entscheidet in Abwesenheit der Betroffenen/des Betroffenen über den Ausschluss von der jeweiligen Beratung und Beschlussfassung. Hierüber wird unverzüglich eine Niederschrift angefertigt, in der die Gründe für den Ausschluss festgehalten werden. Die Betroffene/der Betroffene kann vor der Entscheidung gehört werden.

§ 8 Ergebnisprotokoll

(1) Die Geschäftsstelle fertigt von jeder Sitzung ein Ergebnisprotokoll gemäß den Vorgaben des § 77a Absatz 2 AMG an, das bei Abstimmungen auch die Stimmenverhältnisse ausweist. Das Ergebnisprotokoll muss enthalten:

• Ort und Tag der Sitzung,
• die Tagesordnung,
• die Namen der anwesenden Personen,
• die wesentlichen Inhalte der Beratungen,
• die Beratungsergebnisse.

Minderheitsvoten werden auf Wunsch protokolliert.

(2) Das Ergebnisprotokoll ist vom Vorsitz und von der Leitung der Geschäftsstelle zu unterschreiben und in der Geschäftsstelle aufzubewahren.

(3) Das Ergebnisprotokoll soll der Expertengruppe binnen vier Wochen nach Beendigung der Sitzung zugeleitet werden. Einwendungen gegen den Wortlaut eines Ergebnisprotokolls sind über die Geschäftsstelle schriftlich mitzuteilen.

§ 9 Veröffentlichungen der Expertengruppe

Die Geschäftsstelle veröffentlicht auf der Internetseite des BfArM

• den Sachstand der Arbeitsaufträge
• die nach § 6 Absatz 4 Satz 3 von den Expertengruppen beschlossenen Bewertungsvorschläge und die dem G-BA zugeleiteten Bewertungen und
• die Ergebnisprotokolle gemäß § 8 mit Ausnahme der namentlichen Nennung der teilnehmenden Personen.

§ 10 Inkrafttreten

Die Geschäftsordnung tritt am 5. Juli 2024 in Kraft.

Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte
Der Präsident
gez. Prof. Dr. Karl Broich