CHMP Meeting Highlights Mai 2021
Im Monat Mai 2021 haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:
- Aktinische Keratose
- Zerebrale Adrenoleukodystrophie
- Fettleibigkeit (assoziiert mit Defiziten im MC4R-Signalweg)
- Obstruktive Schlafapnoe (übermäßige Tagesschläfrigkeit)
- Progressive familiäre intrahepatische Cholestase
- Chronische Herzinsuffizienz mit reduzierter Ejektionsfraktion
- Symptome von Uterusmyomen
Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen
Bylvay (Odevixibat) wurde für eine Marktzulassung unter außergewöhnlichen Umständen für die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) bei Patienten im Alter von 6 Monaten oder älter empfohlen. PFIC umfasst mehrere heterogene autosomal rezessiv vererbte Erkrankungen, die mit intrahepatischer Cholestase und gestörter Gallensäuresekretion und -transport einhergehen. Dies führt zu einer Anhäufung von Gallenbestandteilen innerhalb der Leber und ihrer anschließenden Ausscheidung in den Blutkreislauf, was u.a. zu Juckreiz und Gelbsucht führt. Bylvay hemmt den ilealen Gallensäuretransporter (IBAT, ein aktiver Schlüsseltransporter für die Rückresorption von Gallensäuren) und reduziert dadurch die Aufnahme von Gallensäuren in die Leber. Für weitere Informationen siehe EPAR Bylvay.
Imcivree (Setmelanotid) zur Behandlung von Fettleibigkeit und zur Kontrolle von Hunger im Zusammenhang mit genetischen Defekten des Melanocortin-4-Rezeptor (MC4R)-Signalwegs. Der MC4R-Signalweg ist ein hypothalamischer neuroendokriner Signalweg, der die Energiehomöostase und Sättigung reguliert. Genetische Defekte innerhalb dieses Signalwegs sind sehr selten und führen zu Polyphagie und früh einsetzender extremer Fettleibigkeit. Imcivree bindet an den MC4R und aktiviert ihn, wodurch der Appetit reduziert und der Ruheumsatz erhöht wird. Für weitere Informationen siehe EPAR Imcivree.
Klisyri (Tirbanibulinmesylat) für die topische Feldbehandlung von nicht-hyperkeratotischer, nicht-hypertropher aktinischer Keratose. Aktinische Keratose ist eine präkanzeröse Läsion der Haut, die durch UV-Licht ausgelöst wird. Sie zeigt sich als erythematöse Flecken auf der Haut und kann als einzelne oder multiple Läsionen auftreten. Durch die Hemmung der Tubulinpolymerisation und des Src-Kinase Signalwegs, unterbricht Klisyri den Zellzyklus und wirkt so als starkes Anti-Proliferations- und Anti-Tumor-Mittel. Für weitere Informationen siehe EPAR Klisyri.
Ozawade (Pitolisant) zur Behandlung von exzessiver Tagesschläfrigkeit bei obstruktiver Schlafapnoe (OSA). OSA führt zu Schlafstörungen und nächtlichen Hypoxämien, die sich in exzessiver Tagesschläfrigkeit und Müdigkeit äußern, die ein normales Alltagsleben beeinträchtigen. Ozawade erhöht die Aktivität der histaminergen Neuronen im Gehirn, einem wichtigen Wecksystem, indem es die Histamin-Autorezeptoren blockiert. Außerdem erhöht es die Freisetzung von Acetylcholin, Noradrenalin und Dopamin im Gehirn. Für weitere Informationen siehe EPAR Ozawade.
Ryeqo (Relugolix, Estradiol, Norethisteronacetat) zur Behandlung der Symptome von Uterusmyomen bei erwachsenen Frauen im gebärfähigen Alter. Uterusmyome sind gutartige, hormonempfindliche Tumore der Gebärmutter. Die lästigsten Symptome sind starke Menstruationsblutungen und Schmerzen. Ryeqo reduziert die Ausschüttung des luteinisierenden Hormons (LH) und des follikelstimulierenden Hormons (FSH), was zu einer Verringerung der Östrogen- und Progesteronspiegel führt. Die hierdurch häufig hervorgerufenen menopausalen Symptome, werden durch die Estradiol-Komponente in Ryeqo reduziert. Für weitere Informationen siehe EPAR Ryeqo.
Skysona (elivaldogene autotemcel). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.
Verquvo (Vericiguat) zur Behandlung der symptomatischen chronischen Herzinsuffizienz bei erwachsenen Patienten mit reduzierter Ejektionsfraktion (HFrEF). Herzinsuffizienz ist mit einer beeinträchtigten Synthese von Stickstoffmonoxid verbunden, was zu einer verminderten Aktivität der löslichen Guanylatzyklase (sGC) und einem nachfolgenden Mangel an cGMP führt. Dies trägt zur Krankheitsprogression bei HFrEF-Patienten bei, da cGMP-Mangel zu myokardialer und vaskulärer Dysfunktion führt. Verquvo stimuliert die sGC und erhöht dadurch die intrazellulären cGMP-Spiegel. Für weitere Informationen siehe EPAR Verquvo.
Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation
Blincyto (Blinatumomab): Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.
Darzalex (Daratumumab): Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.
Evotaz (Atazanavir, Cobicistat): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von Jugendlichen (im Alter von 12 Jahren und älter mit einem Gewicht von mindestens 35 kg) mit HIV-Infektion. Für weitere Informationen siehe EPAR Evotaz.
Jardiance (Empagliflozin): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von Erwachsenen mit symptomatischer chronischer Herzinsuffizienz mit reduzierter Ejektionsfraktion. Jardiance war bereits für die Behandlung von Typ-2-Diabetes mellitus zugelassen. Für weitere Informationen siehe EPAR Jardiance.
Keytruda (Pembrolizumab): Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.
Libtayo (Cemiplimab): Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.
Opdivo (Nivolumab): Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.
Spherox (Sphäroide aus humanen autologen matrixassoziierten Chondrozyten): Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.
Yervoy (Ipilimumab): Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.
Neu veröffentlichte EPARs
Abiraterone Accord (Abirateronacetat) zur Behandlung von Prostatakrebs, siehe EPAR Abiraterone accord.
Evrysdi (Risdiplam) zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA), siehe EPAR Evrysdi.
Pemazyre (Pemigatinib) zur Behandlung des Cholangiokarzinoms, siehe EPAR Pemazyre.
Jemperli (Dostarlimab) zur Behandlung von Endometriumkarzinom, siehe EPAR Jemperli.
Sibnayal (Kaliumzitrat, Kaliumhydrogencarbonat) zur Behandlung der distalen renalen tubulären Azidose (dRTA), siehe EPAR Sibnayal.
Thiotepa Riemser (Thiotepa) für die Anwendung vor der Transplantation von hämatopoetischen Vorläuferzellen, siehe EPAR Thiotepa Riemser.
Alymsys (Bevacizumab) zur Behandlung von Dickdarmkrebs, Brustkrebs, nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC), Nierenzellkarzinom, Eierstock- oder Eileiterkrebs und Gebärmutterhalskrebs, siehe EPAR Alymsys.
Retsevmo (Selpercatinib) zur Behandlung von Krebs, der durch Mutationen im RET-Gen verursacht wird (nicht-kleinzelliger Lungenkrebs (NSCLC), Schilddrüsenkrebs und medullärer Schilddrüsenkrebs), siehe EPAR Retsevmo.
Kürzlich gestartete Verfahren
Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Der CHMP führt eine wissenschaftliche Bewertung der Anträge durch und gibt eine Empfehlung ab. Der CHMP hat mit der Beurteilung der folgenden eingereichten Anträge begonnen:
Erste Zulassungsanträge
- Tetravalenter Dengue-Impfstoff (lebend, abgeschwächt), gemäß Artikel 58: Prävention der Dengue-Krankheit.
- Tetravalenter Dengue-Impfstoff (lebend, abgeschwächt): Prävention der Dengue-Krankheit.
- Betulae-Rinden-Trockenextrakt (5-10:1; Extraktionslösungsmittel: n-Heptan 95 % (w/w)): Behandlung zur Erzielung einer beschleunigten Heilung von Wunden im Zusammenhang mit dystrophischer und junktionaler Epidermolysis bullosa bei Patienten ab der Geburt.
- Ganirelix: Verhinderung eines vorzeitigen Anstiegs des luteinisierenden Hormons (LH) bei Frauen, die sich einer kontrollierten ovariellen Hyperstimulation für assistierte Reproduktionstechniken (ART) unterziehen.
- Gefapixant: Behandlung von refraktärem oder ungeklärtem chronischen Husten.
- Difelikefalin: Behandlung von Juckreiz.
- Oportuzumab monatox: Behandlung und Rezidivprophylaxe von Carcinoma-in-situ der Harnblase und Rezidivprophylaxe von hochgradigen Ta- oder T1-Papillartumoren.
- Relugolix: Behandlung von erwachsenen Patienten mit fortgeschrittenem Prostatakrebs.
- Enfortumab vedotin: Behandlung des lokal fortgeschrittenen oder metastasierten Urothelkarzinoms.
- Daridorexant: Behandlung von Schlaflosigkeit.
- Teriparatid: Behandlung von Osteoporose.
- Sugammadex: Aufhebung der durch Rocuronium oder Vecuronium induzierten neuromuskulären Blockade.
- Sacituzumab: Govitecan Behandlung von inoperablem lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem dreifach negativem Brustkrebs (mTNBC).