Im Monat Juli 2021 haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:

• Glykogenspeicherkrankheit Typ II oder saurer α-Glucosidase-Mangel (Morbus Pompe)

Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen

Nexviadyme (Avalglucosidase alfa) ist für eine langfristige Enzymersatztherapie zur Behandlung von Patienten mit Morbus Pompe (saurem α-Glucosidase-Mangel) angezeigt. Morbus Pompe ist eine autosomal rezessiv vererbte Stoffwechselerkrankung, die durch eine verminderte oder fehlende Aktivität der lysosomalen α-Glucosidase verursacht wird. Infolgedessen sammelt sich Glykogen in den Lysosomen an, was zu Schäden in den Muskel- und Nervenzellen im gesamten Körper führt. Nexviadyme ist eine rekombinante humane Alpha-Glucosidase, die für den Enzymersatz bestimmt ist und mit synthetischen Glykanen konjugiert ist, um das Targeting der Rezeptoren zu verbessern.

Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation

Deltyba (Delamanid): Deltyba ist als Teil einer geeigneten Kombinationstherapie für die Behandlung der multiresistenten Tuberkulose zugelassen. Die Erweiterung der Indikation schließt nun auch pädiatrische Patienten mit einem Körpergewicht von mindestens 10 kg ein. EPAR Deltyba.

Ultomiris (Ravulizumab): Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Volibris (Ambrisentan): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie bei Jugendlichen und Kindern (im Alter von 8 bis unter 18 Jahren) der WHO-Funktionsklasse II bis III einschließlich der Verwendung in der Kombinationsbehandlung. EPAR Volibris.

Vosevi (Sofosbuvir / Velpatasvir / Voxilaprevir): Vosevi ist für die Behandlung der chronischen Hepatitis C Virus Infektion zugelassen. Die Erweiterung der Indikation schließt nun auch Patienten ab 12 Jahren und mit einem Gewicht von mindestens 30 kg ein. EPAR Vosevi.

Neu veröffentlichte EPARs

Der EPAR (Europäischer öffentlicher Beurteilungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die zwischen dem 25. Juni und dem 22. Juli 2021 auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:

Celsunax (Ioflupan - 123I) zur Unterstützung bei der Diagnose von Bewegungsstörungen wie der Parkinson-Krankheit und bei Demenz. EPAR Celsunax.

Kürzlich gestartete Verfahren

Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Der CHMP führt eine wissenschaftliche Bewertung der Anträge durch und gibt eine Empfehlung ab. Der CHMP hat mit der Beurteilung der folgenden eingereichten Anträge begonnen:

Erste Zulassungsanträge:

• Amifampridin - Behandlung des Lambert-Eaton-Myasthenie-Syndroms.
• Capmatinib - Behandlung von nicht-kleinzelligem Lungenkrebs.
• Ciltacabtagene autoleucel - Behandlung des multiplen Myeloms.
• Melphalan flufenamide - Behandlung des Multiplen Myeloms.
• Omburtamab I-131 - Behandlung des Neuroblastoms.
• Palovarotene - Behandlung der Fibrodysplasia ossificans progressiva.
• Pirfenidon - Behandlung der leichten bis mittelschweren idiopathischen Lungenfibrose.

Referral-Verfahren

Ein Referral ist ein Verfahren, bei dem die EMA gebeten wird, ein Arzneimittel oder eine Arzneimittelklasse im Namen der Europäischen Union wissenschaftlich zu bewerten. Diese Art von Verfahren dient dazu, bestimmte Bedenken hinsichtlich der Sicherheit oder des Nutzen-Risiko-Verhältnisses auszuräumen. Erfahren Sie mehr über Referral-Verfahren.
Schlussfolgerung des Referral-Verfahrens zu Zynteglo: Der CHMP hat die Ergebnisse einer Überprüfung des Pharmakovigilanz-Komitees (PRAC) der EMA bestätigt, die keinen kausalen Zusammenhang zwischen dem viralen Vektor und akuter myeloischer Leukämie (AML) ergab:

• Obwohl zwei Patienten, die denselben viralen Vektor in einem anderen Arzneimittel erhielten, an AML erkrankten, sind andere Erklärungen als die Insertionsonkogenese plausibler, einschließlich der Konditionierungstherapie, die die Patienten erhielten, und des höheren Risikos von hämatologischem Krebs bei Menschen mit Sichelzellkrankheit
• Ärzte sollten die Patienten, die Zynteglo erhalten, ausdrücklich über das erhöhte Risiko von Blutkrebs durch die in der Konditionierungsbehandlung verwendeten Arzneimittel informieren.
• Ärzte sollten die Patienten weiterhin auf Krebs überwachen. Die EMA hat ihre Empfehlung zur Krebsvorsorge aktualisiert und die Anforderung von einmal jährlich auf mindestens einmal jährlich geändert.

Erfahren Sie mehr über den Abschluss des Referral-Verfahrens mit Zynteglo.