Im Monat Juni 2022 haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:

• Aktive Immunisierung gegen COVID-19
• Hämophilie A
• HIV-1-Infektion
• Migräne
• Multiples Myelom
• Myasthenie Gravis
• Myeloische Leukämie

Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen

Pepaxti (Melphalanflufenamid) ist in Kombination mit Dexamethason für die Behandlung erwachsener Patienten mit multiplem Myelom (MM) indiziert, die mindestens drei vorangegangene Therapielinien erhalten haben, deren Krankheit gegenüber mindestens einem Proteasom-Inhibitor, einem immunmodulatorischen Wirkstoff und einem monoklonalen Anti-CD38-Antikörper refraktär ist und die bei oder nach der letzten Therapie ein Fortschreiten der Krankheit gezeigt haben. Bei Patienten mit einer früheren autologen Stammzelltransplantation sollte die Zeit bis zum Fortschreiten der Erkrankung mindestens 3 Jahre ab der Transplantation betragen.

MM ist ein unheilbarer Blutkrebs, der durch die bösartige Vermehrung von Plasmazellen und die Überexpression eines monoklonalen Immunglobulinproteins gekennzeichnet ist. Zu den Symptomen gehören Knochenschmerzen und -brüche, Infektionen und Niereninsuffizienz.

Melphalan ist ein Phenylalaninderivat von Stickstoffsenf, das als DNA-alkylierendes Mittel eine breite Antitumorwirkung hat. Melphalan wurde erstmals 1963 in Kanada und seitdem in mehreren EU-Mitgliedstaaten zugelassen. In der EU wurde Melphalan erstmals 2020 unter dem Handelsnamen Phelinun zentral zugelassen, unter anderem zur Behandlung von MM. Melphalan Flufenamid (Melflufen) ist ein lipophiles Peptid-Wirkstoff-Konjugat von Melphalan. Seine lipophile Natur ermöglicht eine bessere Diffusion durch die Zellmembranen. Nach dem Eindringen in die Zelle wird durch die Aminopeptidase-vermittelte Peptidhydrolyse die alkylierende Komponente freigesetzt, die sich in der Zelle anreichert und eine DNA-Schädigung und anschließende Apoptose verursacht.

Rayvow (Lasmiditan) ist für die akute Behandlung der Kopfschmerzphase von Migräneanfällen mit oder ohne Aura bei Erwachsenen angezeigt.

Migräne ist eine chronische Erkrankung, die durch wiederkehrende Kopfschmerzen gekennzeichnet ist und die Lebensqualität und Produktivität beeinträchtigen kann. Obwohl die Ursachen der Migräne nicht bekannt sind, hat man festgestellt, dass Calcitonin-Gen-verwandte Peptide (CGRPs) an der Entstehung der Schmerzen bei Migräne beteiligt sind.

Rayvow gehört zu den Serotonin-1F (5-HT1F-Serotonin-1F)-Rezeptor-Agonisten, die auch als Ditane bezeichnet werden. Durch die Aktivierung des 5-HT1F-Serotonin-1F-Rezeptors blockiert Rayvow die Freisetzung von CGRPs und verhindert so die Entwicklung der Kaskade von Ereignissen, die zu einer Migräneattacke führen. Aufgrund seiner hohen Affinität zum 1F-Rezeptor verursacht Rayvow keine Gefäßverengung.

Roctavian (Valoctocogene Roxaparvovec). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Scemblix (Asciminib) ist für die Behandlung erwachsener Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP) angezeigt, die zuvor mit zwei oder mehr Tyrosinkinase-Hemmern behandelt wurden.

CML ist eine Krebserkrankung der weißen Blutkörperchen, die durch eine Überproduktion von unreifen myeloischen Zellen und reifen Granulozyten gekennzeichnet ist. Sie ist in der Regel mit dem Philadelphia-Chromosom (Ph-Chromosom) assoziiert, einer Anomalie des Chromosoms 22 mit einer reziproken Translokation zwischen Chromosom 9 und 22, die zu einem Fusionsgen namens BCR-ABL1 führt. Dieses Fusionsgen kodiert für eine chimäre Tyrosinkinase mit einer konstitutiv aktiven ABL1-Domäne, die durch Störung des normalen Zellzyklus eine unkontrollierbare Teilung verursacht. CML kann in ihrer chronischen Phase durch die Verabreichung von Tyrosinkinaseinhibitoren (TKI) kontrolliert werden. Einige Patienten entwickeln jedoch eine Resistenz oder eine Unverträglichkeit oder sprechen nicht mehr auf diese Therapien an.

Scemblix ist ein Inhibitor der BCR-ABL1-Kinaseaktivität, der auf eine andere Bindungsstelle (die Myristoyltasche) abzielt als die anderen zugelassenen TKIs, die auf die ATP-Bindungsstelle von BCR-ABL1 abzielen.

Sunlenca (Lenacapavir) ist in Kombination mit anderen antiretroviralen Arzneimitteln für die Behandlung von Erwachsenen mit einer multiresistenten Infektion mit dem Humanen Immundefizienz-Virus 1 (HIV-1) indiziert, bei denen eine antivirale Suppressionstherapie nicht möglich ist. Die Sunlenca-Tablette ist für die orale Einnahme vor der Verabreichung der Sunlenca-Langzeitinjektion vorgesehen.

HIV-1 ist ein Retrovirus, das beim Menschen zu einer fortschreitenden Infektion mit Versagen des Immunsystems führt. Immungeschwächte Patienten sind anfällig für lebensbedrohliche Infektionen und für die Entwicklung von Krebs. Unbehandelt kann eine Infektion mit HIV-1 zur Entwicklung des erworbenen Immunschwächesyndroms (AIDS) und damit zum Tod führen. Obwohl die virale Replikation durch eine antiretrovirale Therapie erfolgreich unterdrückt werden kann, entwickeln einige Patienten eine Resistenz gegen die verfügbaren Therapien.

Durch Bindung an das virale Kapsid greift Sunlenca in wesentliche Schritte des viralen Lebenszyklus ein und hemmt so die HIV-1-Replikation.

Valneva (COVID-19-Impfstoff (inaktiviert, adjuvantiert, adsorbiert)). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Vyvgart (Efgartigimod alfa) ist als Zusatz zur Standardtherapie für die Behandlung erwachsener Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (MG-Myasthenia gravis) indiziert, die Anti-Acetylcholin-Rezeptor (AChR)-Antikörper positiv sind.

MG-Myasthenia gravis ist eine Autoimmunerkrankung, die Muskelschwäche verursacht. Bei etwa 90 % der Patienten sind Autoantikörper im Serum nachweisbar, und die häufigsten richten sich gegen AChR an der neuromuskulären Verbindungsstelle, was zu einer Störung der neuromuskulären Übertragung führt.

Vyvgart ist ein rekombinantes Fc-Fragment, das von menschlichem Immunglobulin (IgG) abgeleitet ist und an den neonatalen Fc-Rezeptor bindet, wodurch die Konzentrationen der zirkulierenden IgG, einschließlich der IgG-Autoantikörper, reduziert werden.

Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation

Crysvita (Burosumab). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Enhertu (Trastuzumab-Deruxtecan). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Imbruvica (Ibrutinib): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung erwachsener Patienten mit zuvor unbehandelter chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) in Kombination mit Venetoclax. Imbruvica war bereits für die Behandlung des Mantelzell-Lymphoms, der Waldenström-Makroglobulinämie und für die Behandlung der CLL als Monotherapie oder in Kombination mit Rituximab, Obinutuzumab oder Bendamustin zugelassen.

Lonquex (Lipegfilgrastim): Erweiterung der Indikation auf Kinder ab 2 Jahren zur Verkürzung der Dauer von Neutropenien und der Häufigkeit von febrilen Neutropenien bei Patienten, die wegen einer bösartigen Erkrankung mit einer zytotoxischen Chemotherapie behandelt werden (mit Ausnahme von chronisch-myeloischer Leukämie und myelodysplastischen Syndromen). Lonquex war bereits für Erwachsene zugelassen.

Lynparza (Olaparib): Erweiterung der Indikation, als Monotherapie oder in Kombination mit einer endokrinen Therapie, für die adjuvante Behandlung erwachsener Patientinnen mit Keimbahn-BRCA1/2-Mutationen, die an HER2-negativem, frühem Brustkrebs mit hohem Risiko leiden, der zuvor mit einer neoadjuvanten oder adjuvanten Chemotherapie behandelt wurde. Lynparza war bereits für die Behandlung von Eierstockkrebs, Adenokarzinom der Bauchspeicheldrüse, Prostatakrebs und Brustkrebs zugelassen.

Nuvaxovid (COVID-19-Impfstoff (rekombinant, adjuvant)). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Rinvoq (Upadacitinib): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung der aktiven, nicht radiologischen axialen Spondyloarthritis bei erwachsenen Patienten mit objektiven Entzündungszeichen, die durch erhöhte C-reaktive Proteine und/oder Magnetresonanztomographie angezeigt werden, und die auf nichtsteroidale entzündungshemmende Arzneimittel nur unzureichend angesprochen haben. Rinvoq war bereits für die Behandlung von rheumatoider Arthritis, Psoriasis-Arthritis, ankylosierender Spondylitis und atopischer Dermatitis zugelassen.

Zerbaxa (Ceftolozan / Tazobactam): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung folgender Infektionen bei pädiatrischen Patienten: komplizierte intraabdominale Infektionen, akute Pyelonephritis und komplizierte Harnwegsinfektionen. Zerbaxa war bereits bei Erwachsenen für die Behandlung dieser Infektionen und von im Krankenhaus erworbener Lungenentzündung zugelassen.

Neu veröffentlichte EPARs

Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:

Carvykti (Ciltacabtagene Autoleucel) ist angezeigt für die Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom, die mindestens drei vorangegangene Therapien erhalten haben, darunter einen immunmodulatorischen Wirkstoff, einen Proteasom-Inhibitor und einen Anti-CD38-Antikörper, und bei denen die Krankheit unter der letzten Therapie fortgeschritten ist. EPAR Carvykti.

Lunsumio (Mosunetuzumab) ist als Monotherapie für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom indiziert, die mindestens zwei vorherige systemische Therapien erhalten haben. EPAR Lunsumio.

Kürzlich gestartete Verfahren

Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzeimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Der CHMP führt eine wissenschaftliche Bewertung der Anträge durch und gibt eine Empfehlung ab. Der CHMP hat mit der Beurteilung der folgenden eingereichten Anträge begonnen:

Zulassungsanträge:

• Etranacogene dezaparvovec - Orphan - Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Product - ATMP) - Behandlung von Erwachsenen mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) und einem bereits vorhandenen neutralisierenden Anti-AAV5-Antikörpertiter unter 1:700 zur Verringerung der Häufigkeit von Blutungsepisoden und der Notwendigkeit einer Faktor-IX-Ersatztherapie.
• Ivosidenib - Orphan - Behandlung der akuten myeloischen Leukämie und Behandlung des metastasierten Cholangiokarzinoms.
• Tislelizumab - Orphan - Behandlung erwachsener Patienten mit inoperablem, rezidivierendem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Plattenepithelkarzinom des Ösophagus nach vorheriger Chemotherapie.
• Tislelizumab - Behandlung von lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem nicht-squamösem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs bei Erwachsenen, Behandlung von lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs bei Erwachsenen, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs nach vorheriger Chemotherapie bei Erwachsenen,
• Tremelimumab - Orphan - Zur Verwendung in Kombination mit Durvalumab für die Behandlung von Erwachsenen mit inoperablem hepatozellulärem Karzinom.

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