Im Monat Juli 2022 haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:

• Asthma
• Diabetisches Makulaödem
• Hereditäre Transthyretin-vermittelte Amyloidose
• Lupus-Nephritis
• Melanom
• Molybdän-Cofaktor-Mangel Typ A
• Multiples Myelom
• Neovaskuläre (feuchte) altersbedingte Makuladegeneration
• Typ-2-Diabetes

Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen

Amvuttra (Vutrisiran) ist für die Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 indiziert. hATTR-Amyloidose ist eine seltene und schwere autosomal-dominante Erkrankung, die durch Multisystem-Amyloidablagerungen gekennzeichnet ist. Zu den häufigsten klinischen Erscheinungsbildern gehören Polyneuropathie und Kardiomyopathie. hATTR-Amyloidose wird durch Mutationen im TTR-Gen (das für das Transportprotein Transthyretin kodiert) verursacht, die zu einer Fehlfaltung, Aggregation und anschließenden Ablagerung des Proteins führen. Amvuttra ist eine kleine interferierende RNA (siRNA), die auf die TTR-Messenger-RNA (sowohl Wildtyp als auch mutiert) abzielt und deren Abbau induziert, wodurch die Menge des zirkulierenden TTR verringert und seine Ablagerung verlangsamt wird.

Lupkynis (Voclosporin) ist in Kombination mit Mycophenolatmofetil für die Behandlung erwachsener Patienten mit aktiver Lupusnephritis (LN) der Klassen III, IV oder V (einschließlich gemischter Klassen III/V und IV/V) angezeigt.
Der systemische Lupus erythematodes ist eine multifaktorielle chronische und multisystemische Autoimmunerkrankung, deren häufigste schwerwiegende Erscheinungsform die LN, eine Art Glomerulonephritis, ist. LN wird entsprechend der Pathologie der Krankheit in 6 verschiedene Klassen (I-VI) eingeteilt, die als Kriterien für die Behandlung dienen. Lupkynis übt seine immunsuppressive Wirkung durch Hemmung von Calcineurin aus.

Mounjaro (Tirzepatid) ist für die Behandlung von Erwachsenen mit unzureichend eingestelltem Typ-2-Diabetes mellitus (T2DM) als Zusatztherapie zu Diät und Bewegung angezeigt

• als Monotherapie, wenn Metformin aufgrund von Unverträglichkeiten oder Kontraindikationen als ungeeignet erachtet wird.
• zusätzlich zu anderen Arzneimitteln für die Behandlung von Diabetes.

T2DM ist eine Stoffwechselerkrankung, die durch hohen Blutzucker und Insulinresistenz gekennzeichnet ist und etwa 90 % der Diabetesfälle ausmacht. Obwohl einige Menschen eine gewisse genetische Veranlagung haben können, tritt T2DM hauptsächlich als Folge von Übergewicht und Bewegungsmangel auf. Zusammen mit Übergewicht und Fettleibigkeit nimmt die Prävalenz von T2DM weltweit weiter zu. Mounjaro ist ein dualer Agonist des glukoseabhängigen insulinotropen Polypeptids (GIP) und des glucagonähnlichen Peptids-1 (GLP-1). Durch die Aktivierung der GIP- und GLP-1-Rezeptoren verbessert Mounjaro die Blutzuckerkontrolle. Mounjaro ist für die wöchentliche subkutane Verabreichung vorgesehen.

Nulibry (Fosdenopterin) erhielt eine Empfehlung für eine Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen („authorisation under exceptional circumstances“) zur Behandlung von Patienten mit Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD) Typ A. MoCD ist eine äußerst seltene Stoffwechselstörung, die autosomal-rezessiv vererbt wird und durch Mutationen in mehreren Genen verursacht wird. Patienten mit MoCD Typ A weisen Funktionsverlust-Mutationen im MOCS1-Gen auf, das für das Molybdän-Cofaktor-Biosyntheseprotein 1 (MOSC1) kodiert, und machen die Mehrheit der MoCD-Patienten aus. Ohne funktionsfähiges MOCS1 kann das Zwischenprodukt zyklisches Pyranopterinmonophosphat (cPMP) nicht synthetisiert werden, wodurch der Molybdän-Cofaktor (MoCo)-Stoffwechselweg unterbrochen wird. Dies führt zu einem Mangel an funktionsfähiger Sulfitoxidase, die von MoCo abhängt, und zu einer Anhäufung von Sulfiten. Die Krankheit tritt in der Regel bei Neugeborenen auf und äußert sich durch hartnäckige Krampfanfälle, Gedeihstörungen und andere Symptome, die einer raschen Neurodegeneration vorausgehen. Nulibry ist ein synthetisches cPMP, das für die Substratersatztherapie bestimmt ist und den MoCo-Stoffwechselweg wiederherstellt.

Opdualag (Relatlimab / Nivolumab). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Tecvayli (Teclistamab). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Tezspire (Tezepelumab). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Vabysmo (Faricimab). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation

Genvoya (Elvitegravir / Cobicistat / Emtricitabin / Tenofovir Alafenamid): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung der Infektion mit dem Humanen Immundefizienz-Virus 1 (HIV-1) bei pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren und einem Körpergewicht von mindestens 14 kg. Genvoya ist bereits für Erwachsene zugelassen.

Imcivree (Setmelanotid): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von Fettleibigkeit und die Kontrolle des Hungergefühls bei Patienten mit Bardet-Biedl-Syndrom bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Jahren. Imcivree war zuvor bereits für die Behandlung von Fettleibigkeit und die Kontrolle des Hungergefühls im Zusammenhang mit anderen genetischen Störungen zugelassen worden.

Imvanex (modifiziertes Lebendvaccinia-Virus Ankara). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Retsevmo (Selpercatinib): Erweiterung der Indikation auf die Erstlinienbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit fortgeschrittenem RET-mutiertem medullärem Schilddrüsenkrebs. Retsevmo war zuvor für die Behandlung von nicht-kleinzelligem Lungenkrebs und Schilddrüsenkrebs zugelassen worden.

Tecartus (Brexucabtagene Autoleucel). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Ultomiris (Ravulizumab). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Neu veröffentlichte EPARs

Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:

Filsuvez (Birkenrindenextrakt): indiziert für die Behandlung von partiellen Wunden im Zusammenhang mit dystrophischer und junktionaler Epidermolysis bullosa bei Patienten ab 6 Monaten. EPAR Filsuvez.

Valneva (COVID-19-Impfstoff [inaktiviert, adjuvantiert, adsorbiert]): ist für die aktive Immunisierung zur Vorbeugung von COVID-19, verursacht durch SARS-CoV-2, bei Personen im Alter von 18 bis 50 Jahren angezeigt. EPAR Valneva.

Yselty (Linzagolix-Cholin): ist indiziert für die Behandlung mäßiger bis schwerer Symptome von Uterusmyomen bei erwachsenen Frauen im gebärfähigen Alter. EPAR Yselty.

Kürzlich gestartete Verfahren

Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzeimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Der CHMP führt eine wissenschaftliche Bewertung der Anträge durch und gibt eine Empfehlung ab. Der CHMP hat mit der Beurteilung der folgenden eingereichten Anträge begonnen:

Zulassungsanträge:

• SARS-CoV-2 prefusion spike delta tm protein, recombinant - Aktive Immunisierung zur Vorbeugung von COVID-19, verursacht durch SARS-CoV-2 bei Personen ab 18 Jahren.

Andere Themen von Interesse

Update zu den folgenden zugelassenen Arzneimitteln für die Behandlung oder Prävention von COVID-19

Der CHMP hat empfohlen, die Verwendung von Spikevax als Auffrischungsimpfung bei Jugendlichen im Alter von 12 bis 17 Jahren zu erweitern. Spikevax (elasomeran / COVID-19 mRNA-Impfstoff [Nukleosid-modifiziert]) ist für die aktive Immunisierung zur Vorbeugung von COVID-19, verursacht durch SARS-CoV-2, bei Personen ab 6 Jahren angezeigt.

Veklury (Remdesivir) wurde für den Wechsel von einer Zulassung unter Bedingungen (“conditional marketing authorisation“, CMA) zur Standardzulassung empfohlen, nachdem Daten vorgelegt wurden, mit denen die letzte noch ausstehende Bedingung („specific obligation“) erfüllt wurde. Veklury ist indiziert für die Behandlung der Coronavirus-Krankheit 2019 (COVID-19) bei:

• Erwachsenen und Jugendlichen (im Alter von 12 bis unter 18 Jahren und mit einem Gewicht von mindestens 40 kg) mit einer Lungenentzündung, die zusätzlichen Sauerstoff benötigt (Low- oder High-Flow-Sauerstoff oder andere nicht-invasive Beatmung zu Beginn der Behandlung).
• Erwachsene, die keinen zusätzlichen Sauerstoff benötigen und bei denen ein erhöhtes Risiko für das Fortschreiten einer schweren COVID-19 besteht.

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