Im Monat Dezember 2022 haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:

• Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel)
• Hepatozelluläres Karzinom
• Nicht-kleinzelliger Lungenkrebs
• Pompe-Krankheit (saurer α-Glucosidase-Mangel)

Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Imjudo (Tremelimumab). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Tremelimumab AstraZeneca (Tremelimumab). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Pombiliti (Cipaglucosidase alfa) erhielt ein positives Gutachten für die Behandlung von Erwachsenen mit spät einsetzender Pompe-Krankheit (saurer α-Glucosidase-Mangel, Glykogenspeicherkrankheit Typ II) in Kombination mit Miglustat.
Die Pompe-Krankheit ist eine autosomal rezessiv vererbte Stoffwechselerkrankung, die durch eine verminderte oder fehlende Aktivität der lysosomalen Alpha-Glucosidase verursacht wird. Infolgedessen sammelt sich Glykogen in den Lysosomen an, was zu Schäden in den Muskel- (einschließlich Herz) und Nervenzellen im gesamten Körper führt. Pombiliti ist eine rekombinante humane Alpha-Glucosidase, die für den Enzymersatz bestimmt ist und mit synthetischen mannosehaltigen 6-Phosphat-Glykanen konjugiert ist, um das Targeting der Rezeptoren zu verbessern. Pombiliti muss in Kombination mit dem Enzymstabilisator Miglustat verabreicht werden, der die Stabilität der Cipaglucosidase in der Blutbahn verbessert.

Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation

Adcirca (Tadalafil): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren mit pulmonaler arterieller Hypertonie der World Health Organization (WHO)-Funktionsklassen II und III. Adcirca war bereits für Erwachsene zugelassen.

Dupixent (Dupilumab). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Edistride (Dapagliflozin) und Forxiga (Dapagliflozin): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von Erwachsenen mit symptomatischer chronischer Herzinsuffizienz. Edistride und Forxiga waren bisher nur für erwachsene Patientinnen und Patienten mit reduzierter Ejektionsfraktion zugelassen. Außerdem waren sie bereits für die Behandlung von Typ-2-Diabetes mellitus und chronischen Nierenerkrankungen zugelassen.

Enhertu (Trastuzumab-Deruxtecan). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Fintepla (Fenfluramin): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Lennox-Gastaut-Syndrom als Zusatztherapie zu anderen Antiepileptika für Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren. Fintepla war bereits für die Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Dravet-Syndrom zugelassen.

Hemlibra (Emicizumab). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Imfinzi (Durvalumab). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Kerendia (Finerenon): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von chronischen Nierenerkrankungen (mit Albuminurie) in Verbindung mit Typ-2-Diabetes bei Erwachsenen. Kerendia war bisher nur für Patientinnen und Patienten mit chronischer Nierenerkrankung im Stadium 3 und 4 (mit Albuminurie) zugelassen.

Triumeq (Dolutegravir/Abacavir/Lamivudin): Erweiterung der Indikation für die Filmtabletten auf die Behandlung von mit dem Humanen Immundefizienz-Virus (Humanen Immundefizienz-Virus) infizierten Kindern mit einem Gewicht von mindestens 25 kg. Triumeq-Filmtabletten sind auch für Erwachsene zugelassen.
Darüber hinaus erhielten Triumeq-Dispersions-Tabletten eine positive Stellungnahme für die Behandlung von Humanen Immundefizienz-Virus-infizierten Kindern mit einem Gewicht von mindestens 14 kg bis weniger als 25 kg.

Neu veröffentlichte EPARs

Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:

Beyfortus (Nirsevimab) ist zur Vorbeugung von Erkrankungen der unteren Atemwege durch Respiratorisches Synzytial-Virus (Respiratorisches Synzytial-Virus) bei Neugeborenen und Säuglingen während der ersten Respiratorisches Synzytial-Virus-Saison angezeigt. EPAR Beyfortus.

Enjaymo (Sutimlimab) ist für die Behandlung der hämolytischen Anämie bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit Kälteagglutinin-Krankheit angezeigt. EPAR Enjaymo.

Livmarli (Maralixibat-Chlorid) ist für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patientinnen und Patienten mit Alagille-Syndrom im Alter von 2 Monaten und darüber angezeigt. EPAR Livmarli.

Livtencity (Maribavir) ist indiziert zur Behandlung von Cytomegalievirus-Infektionen und/oder -Krankheiten, die refraktär (mit oder ohne Resistenz) gegenüber einer oder mehreren früheren Therapien sind, einschließlich Ganciclovir, Valganciclovir, Cidofovir oder Foscarnet bei erwachsenen Patientinnen und Patienten, die sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation oder einer Transplantation fester Organe unterzogen haben. EPAR Livtencity.

Mounjaro (Tirzepatid) ist angezeigt für die Behandlung von Erwachsenen mit unzureichend eingestelltem Diabetes mellitus Typ 2 als Ergänzung zu Diät und Bewegung

• als Monotherapie, wenn Metformin aufgrund von Unverträglichkeiten oder Kontraindikationen als ungeeignet erachtet wird;
• zusätzlich zu anderen Arzneimitteln für die Behandlung von Diabetes.

EPAR Mounjaro.

Pyrukynd (Mitapivat) ist für die Behandlung des Pyruvatkinasemangels bei erwachsenen Patientinnen und Patienten angezeigt. EPAR Pyrukynd.

Qdenga (tetravalenter Dengue-Impfstoff [Lebendimpfstoff, abgeschwächt]) ist für die Prävention von Dengue-Erkrankungen bei Personen ab 4 Jahren indiziert. EPAR Qdenga.

VidPrevtyn Beta (COVID-19-Impfstoff [rekombinant, adjuvant]) ist als Booster für die aktive Immunisierung zur Vorbeugung von COVID-19 bei Erwachsenen indiziert, die zuvor einen Boten-Ribonukleinsäure- oder adenoviralen COVID-19-Virusimpfstoff erhalten haben. EPAR VidPrevtyn Beta.

Kürzlich gestartete Verfahren

Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzeimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Der CHMP führt eine wissenschaftliche Bewertung der Anträge durch und gibt eine Empfehlung ab. Der CHMP hat mit der Beurteilung der folgenden eingereichten Anträge begonnen:

Zulassungsanträge:

• Catumaxomab - Indiziert für die Behandlung von malignem Aszites.
• Cedazuridin / Decitabin - Orphan - Behandlung der myeloischen Leukämie.
• Elacestrant - Behandlung von Männern und postmenopausalen Frauen mit Brustkrebs.
• GBP510 - Prävention von COVID-19, verursacht durch Schweres-akutes-Atemwegssyndrom-Coronavirus Typ 2, bei Personen ab 18 Jahren.
• Guizartinib - Orphan - Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie.
• Leriglitazon - Zur Behandlung der zerebralen Progression und Myelopathie bei männlichen Patienten mit Adrenoleukodystrophie.
• Masitinib - Orphan - In Kombination mit Riluzol zur Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit amyotropher Lateralsklerose.
• Pegzilarginase - Behandlung von Hyperargininämie.
• Rezafungin - Orphan - Behandlung der invasiven Candidiasis.
• Ritlecitinib - Indiziert für die Behandlung von schwerer Alopecia areata bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren.
• Sparsentan - Orphan - Für die Behandlung der primären Immunglobulin-A-Nephropathie.

Andere Themen von Interesse

Referral-Verfahren nach Artikel 29 Absatz 4 für Gelisia (Timololmaleat) und Rambis (Ramipril/Bisoprololfumarat)

Der CHMP schloss eine Überprüfung von Gelisia ab, nachdem es zwischen den EU-Mitgliedstaaten zu Meinungsverschiedenheiten über zwei Arzneimittelzulassungen gekommen war. Der Ausschuss kam zu dem Schluss, dass der Nutzen von Gelisia gegenüber den Risiken überwiegt und die Genehmigung für das Inverkehrbringen in den Niederlanden und in den anderen EU-Mitgliedstaaten, in denen das Unternehmen eine Genehmigung für das Inverkehrbringen beantragt hat (Frankreich, Deutschland, Italien, Rumänien und Spanien), erteilt werden sollte. Gelisia ist ein Augengel, das zur Senkung des Augeninnendrucks bei Erwachsenen mit erhöhtem Augeninnendruck eingesetzt wird. Weitere Informationen zu diesem Referral-Verfahren finden Sie in der EMA-Mitteilung über die Gelisia-Referral.

Der Ausschuss kam mehrheitlich zu dem Schluss, dass der Nutzen von Rambis gegenüber den Risiken überwiegt, wobei die vorgelegte pharmakologische Begründung eine ausreichende Rechtfertigung für die Kombination von Ramipril und Bisoprolol darstellt, und die Genehmigung für das Inverkehrbringen in Polen und in den anderen EU-Mitgliedstaaten, in denen das Unternehmen eine Genehmigung für das Inverkehrbringen beantragt hat (Tschechien und Slowakei), erteilt werden sollte. Rambis ist ein Arzneimittel für Patientinnen und Patienten mit bestimmten langfristigen Herzerkrankungen und Bluthochdruck. Weitere Informationen finden Sie in der EMA-Mitteilung zum Rambis-Referral.

Update zu den folgenden zugelassenen Arzneimitteln für die Prävention von COVID-19

Der CHMP hat empfohlen, die Indikation für den COVID-19-Impfstoff Spikevax (Original) und Spikevax bivalent Original/Omicron BA.1 als Auffrischungsdosis bei Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren zu erweitern.

Für den COVID-19-Impfstoff Jcovden wurde ein Wechsel von der bedingte Marktzulassung zur Standardzulassung empfohlen, nachdem Daten vorgelegt wurden, die die noch ausstehenden spezifischen Bedingungen erfüllen.

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