Im Monat April 2023 haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:

• Aktive Immunisierung gegen Humanes Respiratorisches Synzytial-Virus
• Cholangiokarzinom
• Diffuses großzelliges B-Zell-Lymphom
• Mantelzell-Lymphom
• Morbus Pompe
• Obstruktive hypertrophe Kardiomyopathie

Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen

Arexvy (Impfstoff gegen das Respiratorische Synzytialvirus [rekombinant, adjuvant]). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Camzyos (Mavacamten) ist für die Behandlung der symptomatischen (New York Heart Association, NYHA, Klasse II-III) obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie (oHCM) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten angezeigt.
HCM ist eine Krankheit, bei der sich der Herzmuskel verdickt und dadurch die Blutpump- und elektrische Leitungsfunktion des Herzens beeinträchtigt wird. HCM wird als obstruktiv eingestuft, wenn der Abfluss des Blutes aus der linken Herzkammer behindert ist. Camzyos hemmt selektiv, reversibel und allosterisch das kardiale Myosin, das für die Kontraktion des Herzens verantwortlich ist.

Columvi (Glofitamab). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Jaypirca (Pirtobrutinib) erhielt ein positives Gutachten für eine bedingte Marktzulassung (Conditional Marketing Authorisation - CMA) zur Behandlung als Monotherapie erwachsener Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell-Lymphom (MCL), die zuvor mit einem Bruton-Tyrosinkinase (BTK)-Inhibitor behandelt wurden,.
MCL ist eine seltene Form des Non-Hodgkin-Lymphoms. BTK ist eine lösliche Tyrosinkinase, die an der Entwicklung und Reifung von B-Zellen beteiligt ist und die nachweislich eine wichtige Rolle bei der Entstehung verschiedener B-Zell-Krebsarten wie MCL spielt. Jaypirca ist ein hochselektiver niedermolekularer, nicht kovalenter BTK-Inhibitor.

Lytgobi (Futibatinib) erhielt ein positives Gutachten für eine bedingte Marktzulassung (Conditional Marketing Authorisation - CMA) zur Behandlung als Monotherapie erwachsener Patientinnen und Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit einer Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-2 (FGFR2)-Fusion oder einem FGFR2-Rearrangement, die nach mindestens einer vorangegangenen systemischen Therapie fortgeschritten sind.
Das Cholangiokarzinom ist eine seltene Krebsart des Gallengangs mit hoher genomischer Diversität. Jüngste Next-Generation-Sequenzanalysen haben gezeigt, dass viele Mutationen, die typischerweise bei anderen Krebsarten gefunden werden, auch bei Cholangiokarzinom vorkommen, darunter Fusionen und Rearrangements in FGFR2. In der Tat wurden Fusionen im FGFR2-Gen in etwa 10 bis 15 % der intrahepatischen Cholangiokarzinom gefunden. Lytgobi ist ein niedermolekularer kovalenter Tyrosinkinase-Inhibitor, der irreversibel an FGFR1/2/3/4 bindet und diese hemmt.

Opfolda (Miglustat) ist ein Enzymstabilisator für die Langzeit-Enzymersatztherapie von Cipaglucosidase alfa bei Erwachsenen mit spät einsetzender Pompe-Krankheit (Säure-α-Glucosidase-Mangel).
Die Pompe-Krankheit ist eine autosomal rezessiv vererbte Stoffwechselerkrankung, die durch eine verminderte oder fehlende Aktivität der lysosomalen Alpha-Glucosidase verursacht wird. Infolgedessen sammelt sich Glykogen in den Lysosomen an, was zu Schäden in den Muskel- (einschließlich Herz) und Nervenzellen im gesamten Körper führt. Opfolda muss in Kombination mit Pombiliti (Cipaglucosidase alfa) verabreicht werden, einer rekombinanten humanen Alpha-Glucosidase, die für den Enzymersatz bestimmt ist und mit synthetischen mannosehaltigen 6-Phosphat-Glykanen konjugiert ist, um das Targeting am Rezeptor zu verbessern. Opfolda ist ein Enzymstabilisator, der die Stabilität von Cipaglucosidase in der Blutbahn verbessert.
Opfolda ist ein Hybridpräparat von Zavesca (Miglustat), das in der EU seit November 2002 für die Behandlung der Typ-1-Gaucher-Krankheit zugelassen ist. Obwohl beide denselben Wirkstoff, Miglustat, enthalten, hat Opfolda eine geringere Wirkstärke und eine andere Indikation.

Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation

Adempas (Riociguat): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) bei pädiatrischen Patientinnen und Patienten unter 18 Jahren und einem Körpergewicht von ≥ 50 kg mit WHO-Funktionsklasse II bis III in Kombination mit Endothelin-Rezeptor-Antagonisten. Adempas war bereits für die Behandlung von PAH und chronisch thromboembolischer pulmonaler Hypertonie bei Erwachsenen zugelassen.

Bimzelx (Bimekizumab). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Cosentyx (Secukinumab). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Opdivo (Nivolumab). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Orkambi (Lumacaftor / Ivacaftor): Erweiterung der Indikation für Orkambi-Granulat auf die Behandlung von Mukoviszidose bei Patientinnen und Patienten ab einem Jahr, die homozygot für die F508del-Mutation im cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-Gen sind. Orkambi Granulat war bereits für Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren zugelassen.

Revestive (Teduglutid): Ausweitung der Indikation auf die Behandlung von Patientinnen und Patienten mit Kurzdarmsyndrom ab einem korrigierten Schwangerschaftsalter von 4 Monaten. Die Patientinnen und Patienten sollten nach einer Phase der Darmanpassung nach der Operation stabil sein. Revestive war bereits für Patientinnen und Patienten im Alter von 1 Jahr und älter zugelassen.

Ronapreve (Casirivimab/Imdevimab). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Spikevax bivalent Original/Omicron BA.4-5 (Elasomeran). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Vemlidy (Tenofovir Alafenamid): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung der chronischen Hepatitis B bei Erwachsenen und pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab 6 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 25 kg. Vemlidy war bereits für Jugendliche ab 12 Jahren zugelassen.

Yervoy (Ipilimumab). Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Neu veröffentlichte EPARs

Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:

Opzelura (Ruxolitinib) wird angewendet zur Behandlung von nichtsegmentaler Vitiligo mit Beteiligung des Gesichts bei Erwachsenen und Jugendlichen im Alter ab 12 Jahren. EPAR Opzelura.

Kürzlich gestartete Verfahren

Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Der CHMP führt eine wissenschaftliche Bewertung der Anträge durch und gibt eine Empfehlung ab. Der CHMP hat mit der Beurteilung der folgenden eingereichten Anträge begonnen:

Erste Zulassungsanträge:

• Bevacizumab - Behandlung der neovaskulären (feuchten) altersbedingten Makuladegeneration.

• Cefepime / Enmetazobactam - Behandlung von:

  • komplizierten Harnwegsinfektionen (einschließlich Pyelonephritis);
  • Im Krankenhaus erworbene Lungenentzündung, einschließlich beatmungsbedingter Lungenentzündung;
  • Patientinnen und Patienten mit Bakteriämie, die in Verbindung mit einer der oben genannten Infektionen auftritt oder bei der der Verdacht besteht, dass sie mit einer dieser Infektionen in Verbindung steht, und
    Infektionen durch aerobe gramnegative Organismen bei Erwachsenen mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten.

• Concizumab - Routineprophylaxe zur Verhinderung oder Verringerung der Häufigkeit von Blutungen bei Patientinnen und Patienten mit:

  • Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII (FVIII)-Mangel) mit FVIII-Inhibitoren im Alter von ≥ 12 Jahren;
  • Hämophilie B (angeborener Faktor-IX (FIX)-Mangel) mit FIX-Inhibitoren in jedem Alter.
• Elranatamab - Orphan - Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom.
• Exagamglogene autotemcel - ATMP - Behandlung von transfusionsabhängiger β-Thalassämie und Sichelzellkrankheit.
• Germanium(68Ge)chlorid/Gallium(68Ga)chlorid - In-vitro-Radiomarkierung spezifischer Trägermoleküle für die Positronen-Emissions-Tomographie.
• Influenzavirus a/türkei/türkei/1/2005 (H5N1) nibrg-23-Stamm, ha-Oberflächenantigen - Prophylaxe der Influenza.
• Lecanemab - Eine krankheitsmodifizierende Behandlung bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit leichter kognitiver Beeinträchtigung aufgrund der Alzheimer-Krankheit und milder Alzheimer-Krankheit (frühe Alzheimer-Krankheit)
  Omaveloxolon - Orphan - Behandlung der Friedreich-Ataxie.
• Omecamtiv mecarbil - Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit symptomatischer chronischer Herzinsuffizienz und einer reduzierten Auswurffraktion von weniger als 30%.
• Influenza-Pandemieimpfstoff (Oberflächenantigen, inaktiviert, adjuvantiert) - Aktive Immunisierung zur Vorbeugung von Krankheiten, die durch den im Impfstoff enthaltenen Subtyp des Influenza-A-Virus H5N1 verursacht werden.
• Pegcetacoplan - Behandlung der geografischen Atrophie als Folge der altersbedingten Makuladegeneration.
• Impfstoff gegen das Respiratory-Syncytial-Virus - Prävention von Atemwegserkrankungen.
• Talquetamab - Orphan - Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom.
  

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