Im Monat Dezember 2023 haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:

• Transfusionsabhängige β-Thalassämie und Sichelzellkrankheit

• Friedreich-Ataxie
• Colitis ulcerosa
• Schistosomiasis

Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen

Casgevy (exagamglogene autotemcel): Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Skyclarys (Omaveloxolon) erhielt eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung der Friedreich-Ataxie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren.
Die Friedreich-Ataxie ist eine vererbbare fortschreitende degenerative Störung, die durch Mutationen in einem Gen verursacht wird, das für ein mitochondriales Protein, Frataxin, kodiert. Die gestörte Produktion dieses Proteins führt zu fortschreitenden neurologischen Symptomen wie Bewegungs- und Sprachstörungen sowie Gefühlsverlust. Skyclarys aktiviert ein Protein, das an der zellulären Reaktion auf oxidativen Stress beteiligt ist, der in den pathophysiologischen Mechanismus der Krankheit involviert ist.

Velsipity (Etrasimod) erhielt eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung von Patientinnen und Patienten ab 16 Jahren mit mittelschwerer bis schwerer aktiver Colitis ulcerosa (UC), die auf eine konventionelle Therapie oder einen biologischen Wirkstoff nur unzureichend oder gar nicht angesprochen haben oder diese nicht vertragen.
Die UC ist eine chronische Entzündungskrankheit, die den Dickdarm befällt. Obwohl die Ätiologie nicht vollständig geklärt ist, scheinen viele Faktoren an der Krankheitsentstehung beteiligt zu sein, darunter veränderte Immunreaktionen, Umwelt- und genetische Faktoren. Velsipity ist ein selektives Immunsuppressivum. Es blockiert Rezeptoren auf den Lymphozyten und verringert so die Wanderung der Lymphozyten zu den Entzündungsherden.

Arpraziquantel (Arpraziquantel) erhielt eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung von Schistosomiasis bei Kindern im Alter von 3 Monaten bis 6 Jahren. Der Antrag auf Marktzulassung wurde im Rahmen des EU-M4all-Verfahrens für Humanarzneimittel eingereicht, die für Märkte außerhalb der EU bestimmt sind.
Schistosomiasis ist eine parasitäre Krankheit, die durch Trematoden verursacht wird und zu Schäden an verschiedenen Organen wie der Blase, den Nieren und der Leber führt. Die Parasiteninfektion tritt in tropischen und subtropischen Regionen auf und betrifft hauptsächlich Menschen ohne Zugang zu sauberem Trinkwasser. Arpraziquantel ist ein Derivat von Praziquantel, das seit Jahrzehnten zur Standardbehandlung von Schistosomiasis eingesetzt wird. Arpraziquantel wurde entwickelt, um eine altersgerechte Darreichungsform für kleinere Kinder zu bieten, da es als Tablette zum Auflösen in Wasser zur Verfügung steht.

Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation

HyQvia (normales Immunglobulin vom Menschen): Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Metalyse (Tenecteplase): Erweiterung der Indikation auf die thrombolytische Therapie des akuten ischämischen Schlaganfalls. Die Therapie muss innerhalb von 4,5 Stunden nach Beginn der
Symptome eines Schlaganfalls und nach Ausschluss einer intrakraniellen Blutung durchgeführt werden.
Metalyse ist in einer anderen Stärke bereits für die thrombolytische Therapie bei Verdacht auf akuten Herzinfarkt zugelassen.

VeraSeal (Human-Fibrinogen / Human-Thrombin): Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Zinplava (Bezlotoxumab): Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Fexinidazol Winthrop (Fexinidazol): Erweiterung der Indikation für die Behandlung sowohl des ersten Stadiums (hämo-lymphatisch) als auch des zweiten Stadiums (meningo-encephalitisch) der humanen afrikanischen Trypanosomiasis (HAT) aufgrund von Trypanosoma brucei rhodesiense (r-HAT) bei Erwachsenen und Kindern im Alter von ≥ 6 Jahren und einem Gewicht von ≥ 20 kg.
Der Antrag auf Erweiterung der Indikation wurde im Rahmen des EU-M4all-Verfahrens für Humanarzneimittel eingereicht, die für Märkte außerhalb der EU bestimmt sind.
Fexinidazol Winthrop ist im Rahmen des EU-M4all-Verfahrens bereits für die Behandlung der durch Trypanosoma brucei gambiense verursachten HAT (g-HAT) zugelassen.

Neu veröffentlichte EPARs

Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:

Jaypirca (Pirtobrutinib) als Monotherapie ist indiziert zur Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzelllymphom (MCL), die zuvor mit einem Bruton-Tyrosinkinase (BTK)-Inhibitor behandelt wurden.
EPAR Jaypirca.

Inaqovi (Decitabin/Cedazuridin) wird angewendet als Monotherapie bei der Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), für die eine Standard-Induktionschemotherapie nicht in Frage kommt.
EPAR Inaqovi.

Aqumeldi (Enalaprilmaleate) wird angewendet zur Behandlung von Herzinsuffizienz bei Kindern ab der Geburt bis zum Alter von unter 18 Jahren.
EPAR Aqumeldi.

Ebglyss (Lebrikizumab) wird angewendet für die Behandlung von mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg, die für eine systemische Therapie in Betracht kommen.
EPAR Ebglyss.

Finlee (Dabrafenib) hat die folgenden Anwendungsgebiete:
Niedriggradig malignes Gliom
Finlee in Kombination mit Trametinib wird angewendet zur Behandlung von pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem niedriggradig malignen Gliom (low-grade glioma, LGG) und einer BRAF-V600E-Mutation, die eine systemische Therapie benötigen.
Hochgradig malignes Gliom
Finlee in Kombination mit Trametinib wird angewendet zur Behandlung von pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 1 Jahr mit einem hochgradig malignen Gliom (high-grade glioma, HGG) und einer BRAF-V600E-Mutation, die zuvor mindestens eine Strahlen- und/oder Chemotherapie erhalten haben.
EPAR Finlee.

Vanflyta (Quizartinib) ist indiziert in Kombination mit einer Standard-Cytarabin- und Anthrazyklin-Induktionschemotherapie und einer Standard-Cytarabin-Konsolidierungschemotherapie, gefolgt von einer Erhaltungstherapie mit Vanflyta als Monotherapie bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), die FLT3-ITD-positiv ist.
EPAR Vanflyta.

Yorvipath (Palopegteriparatid) ist eine Parathormon(PTH)-Substitutionstherapie, die für die Behandlung von Erwachsenen mit chronischem Hypoparathyreoidismus indiziert ist.
EPAR Yorvipath.

Zilbrysq (Zilucoplan) wird angewendet als Zusatztherapie zur Standardbehandlung der generalisierten Myasthenia gravis (gMG) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten, die Anti-Acetylcholinrezeptor(AChR)-Antikörper-positiv sind.
EPAR Zilbrysq.

Kürzlich gestartete Verfahren

Jeden Monat werden bei der EMA neue Arzneimittel zur Zulassung eingereicht, die Patientinnen und Patienten neue Therapiemöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen eröffnen sollen. Der CHMP führt eine wissenschaftliche Nutzen- und Risikobewertung der beantragten Arzneimittel durch und gibt eine Empfehlung ab. Der CHMP hat mit der Beurteilung der folgenden eingereichten Anträge begonnen.

Zulassungsanträge:

• Aztreonam / Avibactam - Behandlung von Infektionen (cIAI, HAP, VAP und cUTI) und aeroben gramnegativen Infektionen mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten
• In-vitro-Diagnostikum - Next Generation Sequencing (NGS)-Test für die Erstellung von Tumormutationsprofilen
• Erdafitinib - Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit lokal fortgeschrittenem inoperablem oder metastasiertem Urothelkarzinom (UC)
• Aminosäuren - Orphan - Behandlung von Dekompensationsschüben bei Patientinnen und Patienten mit Ahornsirup-Krankheit (maple sirup urine disease, MSUD)
• Imetelstat - Orphan - Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund eines myelodysplastischen Syndroms (MDS) mit sehr niedrigem und mittlerem Risiko und Ringsideroblasten
  

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