Im Monat Februar 2024 haben Arzneimittel für die folgenden Anwendungsgebiete eine Zulassungsempfehlung erhalten:

• Aktive Immunisierung gegen den H5N1-Subtyp des Influenza-A-Virus
• Aktive Immunisierung gegen Influenza bei einer offiziell erklärten Pandemie
• Primäre Immunglobulin-A-Nephropathie (IgAN)
• Amyotrophe Lateralsklerose (ALS)
• Nicht-kleinzelliges Lungenkarzinom (NSCLC)
• Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)
• Merkel-Zell-Karzinom (MCC)

Neue Medikamente zur Zulassung empfohlen

Zwei Produkte für die aktive Immunisierung gegen den Subtyp H5N1 des Influenza-A-Virus erhielten diesen Monat eine Zulassungsempfehlung:
Celldemic (zoonotischer Influenza-Impfstoff (H5N1) (Oberflächenantigen, inaktiviert, adjuvantiert, in Zellkulturen hergestellt)): Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.
Incellipan (Influenza-Pandemieimpfstoff (H5N1) (Oberflächenantigen, inaktiviert, adjuvantiert, in Zellkulturen hergestellt): Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Filspari (Sparsentan) erhielt ein positives Gutachten, in dem die Erteilung einer bedingten Zulassung (conditional marketing authorisation) für die Behandlung von Erwachsenen mit primärer Immunglobulin-A-Nephropathie (IgAN) mit einer Eiweißausscheidung im Urin von >1,0 g/Tag (oder einem Verhältnis von Eiweiß zu Kreatinin im Urin von ≥0,75 g/g) empfohlen wird.
IgAN, auch bekannt als Morbus Berger, ist eine fortschreitende Autoimmun-Glomerulonephritis, die durch Galaktose-defiziente IgA1 (GdIgA1)-Ablagerungen innerhalb der Glomeruli der Niere gekennzeichnet ist. Diese Ablagerungen lösen Entzündungen aus, die schließlich zu einer irreversiblen Vernarbung der Glomeruli (Glomerulosklerose) und zum Verlust der Filtrationskapazität führen. Obwohl die Ursache der Erkrankung unbekannt ist, hat sich gezeigt, dass das Schleimhautimmunsystem (insbesondere des Magen-Darm-Trakts) an der Entstehung der Krankheit beteiligt ist.
Sparsentan ist ein selektiver Antagonist sowohl für den Endothelin-Typ-A-Rezeptor (ETAR) und den Angiotensin-II-Rezeptor Typ 1 (AT1R). Die Hemmung dieser Rezeptoren führt zur Unterdrückung von Proteinurie und Glomerulosklerose während der Entwicklung und des Fortschreitens der Nierenerkrankung.

Qalsody (Tofersen) erhielt ein positives Gutachten, in dem die Erteilung einer „Marktzulassung unter außergewöhnlichen Umständen“ (marketing authorisation under exceptional circumstances) für die Behandlung von Erwachsenen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) empfohlen wird, die mit einer Mutation im Gen für Superoxiddismutase 1 (SOD1) einhergeht.
ALS ist eine schwere neurologische Erkrankung, die zu Lähmungen und Spastiken führt. Die durchschnittliche Überlebenszeit bei ALS beträgt zwei bis fünf Jahre. Es gibt nur eine zugelassene Behandlung für ALS, und der ungedeckte medizinische Bedarf ist nach wie vor hoch. Bei einem kleinen Teil der ALS-Patientinnen und -Patienten wird die Krankheit durch eine Mutation im SOD1-Gen verursacht, die zur Produktion defekter SOD1-Proteine führt und Fehlentwicklungen in den Neuronen verursacht.
Qalsody ist ein Antisense-Oligonukleotid, das an die mRNA des SOD1-Gens bindet und so die Produktion des SOD1-Proteins reduziert. Durch die Verringerung der Menge des defekten SOD1-Proteins soll dieses Arzneimittel die Symptome der ALS verbessern.
Die EMA hat eine Pressemitteilung zu Qalsody veröffentlicht.

Tizveni (Tislelizumab): Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Voydeya (Danicopan) erhielt eine Zulassungsempfehlung als Zusatztherapie zu Ravulizumab oder Eculizumab, für die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie aufweisen.
PNH ist eine lebensbedrohliche Blutkrankheit, die durch die Zerstörung roter Blutkörperchen durch das Komplementsystem, einer Komponente des Immunsystems, gekennzeichnet ist. Dies geschieht in den meisten Fällen aufgrund einer somatischen Mutation, die die äußeren Oberflächenproteine der roten Blutkörperchen verändert, so dass diese anfällig für den Angriff des Komplementsystems werden.
Danicopan ist ein oral verfügbarer Inhibitor des alternativen Weges des Komplementsystems. In Kombination mit einem C5-Komplement-Inhibitor können Hämolyse und erhöhte Hämoglobinwerte verhindert werden. Die Zulassung von Voydeya wurde durch das PRIority MEdicines (PRIME)-Programm der EMA unterstützt, das eine frühzeitige und erweiterte wissenschaftliche und regulatorische Unterstützung bietet.
Die EMA hat eine Pressemitteilung zu Voydeya veröffentlicht.

Zynyz (Retifanlimab): Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation

Carvykti (Ciltacabtagene Autoleucel): Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Cibinqo (Abrocitinib): Indikationserweiterung auf die Behandlung von mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis bei Jugendlichen ab 12 Jahren, die für eine systemische Therapie in Frage kommen.
Cibinqo ist bereits für erwachsene Patientinnen und Patienten mit mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis zugelassen.

Kalydeco (Ivacaftor): Indikationserweiterung auf die Behandlung als Monotherapie von Säuglingen im Alter von mindestens einem Monat, Kleinkindern und Kindern mit einem Gewicht von 3 kg bis weniger als 25 kg mit zystischer Fibrose (CF), die eine R117H CFTR-Mutation oder eine der folgenden Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen aufweisen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R.
Kalydeco ist bereits für die Behandlung von Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 4 Monaten und einem Gewicht von mindestens 3 kg zugelassen, die eine der oben genannten Mutationen aufweisen. Darüber hinaus ist es in einem Kombinationsschema mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor für die Behandlung von pädiatrischen Patientinnen und Patienten im Alter von 2 bis unter 6 Jahren zugelassen, die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen aufweisen.

Keytruda (Pembrolizumab): Informationen zu diesem Produkt finden Sie auf der Website des Paul-Ehrlich-Instituts.

Reblozyl (Luspatercept): Erweiterung der Indikation auf die Behandlung aller Patientinnen und Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit sehr niedrigem, niedrigem und mittlerem Risiko, unabhängig von Alter, früheren Therapien und der Eignung für eine erythropoetinbasierte Therapie.
Reblozyl ist bereits für Erwachsene zugelassen, mit Einschränkungen in Bezug auf Symptome und frühere Therapien.

Xromi (Hydroxycarbamid): Erweiterung der Indikation auf die Prävention vasookklusiver Komplikationen der Sichelzellkrankheit (SCD) bei Patientinnen und Patienten ab dem Alter von 9 Monaten.
Xromi ist bereits für die Behandlung der Sichelzellkrankheit bei älteren Kindern ab einem Alter von 2 Jahren zugelassen.

Neu veröffentlichte EPARs

Der EPAR (Europäischer öffentlicher Bewertungsbericht) ist das Hauptdokument, in dem die EMA detaillierte Informationen über die vom CHMP bewerteten Arzneimittel veröffentlicht. Nachstehend finden Sie eine Liste der EPARs für kürzlich zugelassene Produkte, die auf der EMA-Homepage veröffentlicht wurden:

Elucirem und Vueway (identische Produkte mit dem Wirkstoff Gadopiclenol) sind als Diagnostika zugelassen.
Sie werden bei Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren für die kontrastverstärkte Magnetresonanztomographie (MRT) angewendet, um Pathologien mit einer Störung der Blut-Hirn-Schranke (BHS) und/oder Anomalien der Gefäße in folgenden Arealen besser erkennbar und sichtbar zu machen:
- Gehirn, Wirbelsäule und damit verbundene Gewebe des zentralen Nervensystems (ZNS);
- Leber, Niere, Bauchspeicheldrüse, Brust, Lunge, Prostata und Muskel-Skelett-System.
Sie sollten nur dann angewendet werden, wenn die diagnostische Information notwendig ist und ohne kontrastverstärkte MRT nicht erhoben werden kann.
EPAR Elucirem/EPAR Vueway.

Omjjara (Momelotinib) wird angewendet zur Behandlung von krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit moderater bis schwerer Anämie, die an primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia Vera-Myelofibrose oder Post-Essentieller Thrombozythämie-Myelofibrose erkrankt sind, und die nicht mit einem Januskinase (JAK)-Inhibitor vorbehandelt sind oder die mit Ruxolitinib behandelt wurden.
EPAR Omjjara.

Velsipity (Etrasimod) wird angewendet für die Behandlung von Patientinnen und Patienten ab 16 Jahren mit mittelschwerer bis schwerer aktiver Colitis ulcerosa (CU), die auf eine konventionelle Therapie oder ein Biologikum unzureichend oder gar nicht angesprochen haben oder diese nicht vertragen.
EPAR Velsipity.

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