31.07.2024 - Start des Verfahrens

Die europäische-Arzneimittelagentur (EMA) hat eine Überprüfung des Arzneimittels Oxbryta (Voxelotor) eingeleitet, nachdem Daten aus einer klinischen Studie gezeigt hatten, dass unter Oxbryta mehr Todesfälle auftraten als unter einem Placebo (einer Scheinbehandlung) und eine andere Studie ergab, dass die Gesamtzahl der Todesfälle höher war als erwartet.

Oxbryta wird zur Behandlung der hämolytischen Anämie (übermäßiger Abbau roter Blutkörperchen) aufgrund der Sichelzellkrankheit bei Patienten ab 12 Jahren eingesetzt. 

Eine der Studien untersuchte die Wirkung von Oxbryta bei Menschen mit Sichelzellanämie, die ein erhöhtes Schlaganfallrisiko haben. Die andere Studie untersuchte die Wirkung des Arzneimittels auf Beingeschwüre, eine bekannte Komplikation der Sichelzellanämie. 

Der Zulassungsinhaber hat nun die Behandlung mit Oxbryta in beiden Studien gestoppt, während die Untersuchungen laufen. 

Derzeit gibt es keine eindeutigen Beweise dafür, dass Oxbryta für einen der Todesfälle ursächlich war, und für viele der Fälle stehen weitere Informationen noch aus. Einige der Fälle könnten mit Infektionen, einschließlich Malaria, in Verbindung stehen. 

Die EMA wird nun die Informationen aus diesen Studien unter Berücksichtigung aller verfügbaren Daten über den Nutzen und die Risiken des Arzneimittels bewerten. Anschließend wird die EMA eine Empfehlung abgeben, ob die Zulassung in der EU geändert, ausgesetzt oder widerrufen werden sollte.

Mehr über das Arzneimittel

Oxbryta ist ein Arzneimittel zur Behandlung der hämolytischen Anämie (übermäßiger Abbau roter Blutkörperchen) bei Patienten im Alter ab 12 Jahren, die an der Sichelzellkrankheit leiden. Oxbryta kann allein oder zusammen mit einem anderen Arzneimittel gegen Sichelzellanämie, Hydroxycarbamid, verabreicht werden. Es enthält den Wirkstoff Voxelotor. 

Die Sichelzellanämie ist eine genetisch bedingte Krankheit, bei der die Betroffenen eine abnorme Form von Hämoglobin (das Protein in den roten Blutkörperchen, das für den Sauerstofftransport zuständig ist) produzieren. Die roten Blutkörperchen werden starr und klebrig und verändern ihre Scheibenform zu einer Sichelform.

Oxbryta erhielt am 14. Februar 2022 eine EU-weit gültige Genehmigung für das Inverkehrbringen.

Mehr über die Studien

In der Studie GBT440-032 werden die Auswirkungen von Voxelotor auf die transkraniellen Doppler-Ultraschallmessungen des zerebralen arteriellen Blutflusses bei Kindern im Alter von 2 bis 15 Jahren mit Sichelzellkrankheit und hohem Schlaganfallrisiko untersucht. An der Studie nahmen 236 Patienten aus Ägypten, Ghana, Kenia, Nigeria, Oman, Saudi-Arabien, den Vereinigten Staaten und dem Vereinigten Königreich teil. Unter den Patienten, die Voxelotor einnahmen, gab es acht Todesfälle, unter den Patienten, die Placebo einnahmen, zwei. 

In der Studie GBT440-042 wird die Wirkung von Voxelotor auf Beingeschwüre bei 88 Patienten ab 12 Jahren aus Brasilien, Kenia und Nigeria untersucht. Acht Todesfälle traten im entblindeten Teil der Studie auf. 

Die Behandlung mit Voxelotor wurde für die Patienten beider Studien sowie für diejenigen, die in eine Folgestudie (GBT440-038) aufgenommen wurden, pausiert. 

Derzeit gibt es keine eindeutigen Belege dafür, dass Oxbryta einen der Todesfälle in den Studien verursacht hat, und Informationen über viele der Fälle stehen noch aus.

Mehr über das Verfahren

Die Überprüfung von Oxbryta wurde am 29. Juli 2024 auf Antrag der Europäischen Kommission gemäß Artikel 20 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 eingeleitet.

Die Überprüfung wird vom Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) durchgeführt, der für Fragen im Zusammenhang mit Humanarzneimitteln zuständig ist und das Gutachten der Agentur annehmen wird. Die Stellungnahme des CHMP wird dann an die Europäische Kommission weitergeleitet, die eine endgültige, rechtsverbindliche Entscheidung erlassen wird, die in allen EU-Mitgliedstaaten gilt.

Weitere Informationen

Details zu dem Verfahren können unter folgendem Link bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) abgerufen werden:

Oxbryta - referral